#NCT05838768
Cancer du sein Cancer du poumon Cancer de la prostate Cancer du colon Cancer du rectum Cancer de l'anus Cancer du pancréas Cancer du foie et des voies biliaires Cancer de la vessie / VES / urètre Cancer de l'estomac et de l'œsophage Cancer de l'endomètre Cancer de l'ovaire / trompes de Fallope / péritoine Phase 1

Étude du HRO761 seul ou en association chez des patients atteints de cancer présentant des altérations spécifiques de l'ADN appelées instabilité microsatellitaire ou déficit de réparation des mésappariements.

Mis à jour le 23 janv. 2026


L’objectif principal de l’étude est d’évaluer la sécurité et la tolérance du HRO761 et d’identifier la ou les doses recommandées, c’est-à-dire la dose optimale sûre et active de HRO761 seul ou en association avec le pembrolizumab ou l’irinotécan, qui peut être administrée aux patients atteints de cancers présentant des altérations moléculaires spécifiques appelées MSIhi (instabilité microsatellitaire élevée) ou dMMR (déficit de réparation des mésappariements) qui pourraient être les plus efficaces pour traiter ces types de cancers spécifiques et pour comprendre dans quelle mesure le HRO761 est capable de traiter ces cancers.

Médicaments administrés

  • Irinotécan
    L'irinotécan est un inhibiteur spécifique de l'ADN topoisomérase I. Son métabolite actif (SN-38) inhibe l'ADN topoisomérase I, induisant des lésions simple-brin et bloquant la fourche de réplication de l'ADN. Le principal effet pharmacologique de l'irinotécan non lié à son activité antitumorale est l'inhibition de l'acétylcholinestérase.
  • HRO761
    Le HRO761 est un inhibiteur allostérique en cours de développement qui cible l'enzyme hélicase WRN, protéine impliquée dans la réparation de l’ADN.
  • Pembrolizumab
    Le pembrolizumab est un anticorps monoclonal humanisé (IgG4) dirigé contre le récepteur PD-1, localisé à la surface des lymphocytes T. Il bloque l'inhibition des lymphocytes T en empêchant la liaison des ligands de PD-1 (PD-L1 et PD-L2 localisés à la surface des cellules tumorales) sur le récepteur PD-1. Cela a pour conséquence d'induire une immunité anti-tumorale en activant les lymphocytes T cytotoxiques spécifiques de la tumeur dans le microenvironnement tumoral.

Description des bras de traitement

A : HRO761 en monothérapie (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental de phase Ib évaluant la monothérapie par HRO761 dans une cohorte de recherche de dose (escalade et optimisation) et d’expansion chez des patients atteints de tumeurs solides MSI<sup>hi</sup>/dMMR afin d’évaluer la sécurité, la tolérance et d’identifier la dose optimale.

B : HRO761 + pembrolizumab (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental de phase Ib évaluant l’association de HRO761 et de pembrolizumab dans une cohorte d’escalade et d’expansion chez des patients atteints de tumeurs solides MSI<sup>hi</sup>/dMMR, dans le but d’évaluer la sécurité, la tolérance et la dose recommandée en association avec un inhibiteur de point de contrôle immunitaire.

C : HRO761 + irinotécan (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental de phase Ib évaluant l’association de HRO761 et d’irinotécan dans une cohorte d’escalade et d’expansion chez des patients atteints de tumeurs solides MSI<sup>hi</sup>/dMMR, afin d’évaluer la sécurité, la tolérance et d’établir la dose recommandée pour cette association.

Critères d'inclusion

  • Patients atteints de tumeurs solides MSIhi ou déficientes en MMR (dMMR) avancées non résécables ou métastatiques qui ont progressé après ou ne tolèrent pas un traitement standard antérieur.
  • Bras A et C : Les patients doivent avoir présenté une progression de la maladie sous le traitement le plus récent pour une maladie avancée, y compris une ligne antérieure de traitement par inhibiteur de point de contrôle immunitaire.
  • Bras B : Les patients doivent avoir reçu une chimiothérapie ou une thérapie ciblée antérieure, et les patients doivent avoir reçu un inhibiteur de point de contrôle immunitaire antérieur ou doivent être susceptibles de bénéficier d'un traitement par inhibiteur de point de contrôle immunitaire.
  • Indice de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 1
  • Maladie mesurable selon les critères RECIST version 1.1
  • Tous les patients (bras A, B et C) disposeront d'un échantillon de tissu tumoral archivé, prélevé avant le début du traitement, afin de permettre une confirmation rétrospective du statut MSIhi/dMMR. Une nouvelle biopsie ne sera réalisée lors de la sélection qu'en l'absence d'échantillon archivé et si elle est sans risque et médicalement réalisable, conformément aux recommandations de l'établissement de soins. Des exceptions pourront être envisagées après discussion documentée avec Novartis.
  • moins...

Critères d'exclusion

  • Patients atteints d'une tumeur primitive du système nerveux central (SNC) ou d'une tumeur métastatique du SNC
  • Altération de la fonction cardiaque ou maladie cardiaque cliniquement significative
  • déficience oculaire cliniquement significative
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Infection active par le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou la tuberculose. Les patients dont la maladie est contrôlée par un traitement antiviral ne doivent pas être exclus.
  • Antécédents de réactions d'hypersensibilité graves à l'un des ingrédients du ou des médicaments étudiés.
  • Altération de la fonction gastro-intestinale ou maladie gastro-intestinale susceptible de modifier significativement l'absorption des médicaments étudiés (par exemple, maladie ulcéreuse grave, nausées incontrôlées, vomissements, diarrhée, syndrome de malabsorption, résection de l'intestin grêle), à ​​l'exception d'une gastrectomie antérieure.
  • moins...
Pathologies requises
Cancer du sein Cancer du poumon Cancer de la prostate Cancer du colon Cancer du rectum Cancer de l'anus Cancer du pancréas Cancer du foie et des voies biliaires Cancer de la vessie / VES / urètre Cancer de l'estomac et de l'œsophage Cancer de l'endomètre Cancer de l'ovaire / trompes de Fallope / péritoin...
Stade requis
Localement avancé Métastatique Métastatique résistant à la castration
Anomalies génétiques requises
MSI/dMMR
Nombre de lignes de traitement précédentes requises pour le stade actuel de la maladie
1 2 3 ou plus
Précédents traitements au stade avancé ou métastatique requis
Immunothérapie Chimiothérapie Thérapie ciblée
Précédents traitements au stade avancé ou métastatique exclus
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
1 - Restreint dans les activités physiques fatigan...
Âge minimum
18

Centres d'investigation

3 centres investigateurs en cours de recrutement

Institut Bergonié Recrutement actif
18 Rue Duluc 33000 Bordeaux France
Hôpital de la Timone AP-HM Recrutement actif
264 Rue Saint-Pierre 13005 Marseille France
IUCT Oncopôle Recrutement actif
1 Av. Irène Joliot-Curie 31100 Toulouse France

Sponsors

Les sponsors porteurs de l'essai

Novartis Sponsor principal