[AcSé PEMI] Efficacité du PEMIGATINIB chez les patients atteints de tumeurs solides caractérisées par une altération du gène FGFR dans les cellules tumorales

Il s’agit d”un essai de phase II évaluant l’efficacité du Pemigatinib chez les patients atteints d’une tumeur solide récidivante et/ou métastatique présentant une altération du gène FGFR.

Le Pemigatinib est un médicament anticancéreux qui agit sur les cellules présentant des altérations du gène FGFR. Il est utilisé en Europe pour traiter les personnes atteintes d’un cancer des voies biliaires présentant une altération spécifique du gène FGFR.

L’étude est composée d’un bras unique:

Bras expérimental - Pemigatinib: Adminsitration de Pemigatinib par voie orale une fois par jour pendant 2 semaines, suivies d’une semaine de pause (schéma intermittent 2/1).

Critères d’inclusion :

• Tumeur solide confirmée par histologie ou cytologie
• Patient présentant une récidive locale non résécable et/ou une maladie avancée ou métastatique porteuse d’une fusion/réarrangement ou d’une mutation des gènes FGFR1, 2 ou 3
• Patient pour lequel il n’existe pas d’alternative thérapeutique appropriée et pour lequel un inhibiteur de FGFR est indiqué par l’établissement ou la réunion de concertation pluridisciplinaire régionale, et qui pourrait en tirer un bénéfice selon l’évaluation du médecin
• Patient présentant une légère augmentation de la cinétique de croissance tumorale (0,1 mm/jour) entre l’examen pré-thérapeutique et l’examen initial, évaluée par l’investigateur

Critères d’exclusion :

• Hémopathies malignes
• Patient atteint d’une maladie et présentant une altération du FGFR couverte par une indication commercialisée pour un inhibiteur sélectif du FGFR (par exemple, les patients atteints d’un cholangiocarcinome avec fusion FGFR2 ou une mutation FGFR ne sont pas éligibles, tandis que les fusions FGFR1 ou 3 le sont).
• Patient ayant déjà reçu un inhibiteur sélectif du FGFR
• Signes actuels d’une affection cornéenne ou rétinienne cliniquement significative, confirmée par un examen ophtalmologique
• Antécédents de troubles de l’hémostase calcique et phosphatée ou de déséquilibre minéral systémique avec calcification ectopique des tissus mous (exception : calcifications fréquemment observées dans les tissus mous tels que la peau, les tendons rénaux ou les vaisseaux, dues à une blessure, une maladie ou au vieillissement, en l’absence de déséquilibre minéral systémique).
• Trouble(s) gastro-intestinal(s) important(s) susceptible(s) d’interférer avec l’absorption, le métabolisme ou l’excrétion du pemigatinib.
• Incapacité à avaler et à retenir un médicament par voie orale.
• Antécédents d’hypovitaminose D nécessitant des doses supraphysiologiques (par exemple, 50 000 UI/semaine) pour corriger la carence.