#NCT05131022 #2023-510541-25-00
Lymphome LLC & syndrome de Richter Phase 1

Étude du NX-5948 chez les adultes atteints de lymphomes B récidivants/réfractaires

Cohortes non lymphome primitif du système nerveux central
Mis à jour le 3 févr. 2026


Il s’agit d’une première étude multicentrique de phase 1a/1b, ouverte, conçue pour évaluer l’innocuité et l’activité anticancéreuse du NX-5948 chez les patients atteints de tumeurs malignes à cellules B avancées.

Médicaments administrés

  • NX-5948
    Le NX-5948 est un dégradeur ciblé de la kinase de Bruton (BTK) en cours de développement. C'est une petite molécule bifonctionnelle qui catalyse la dégradation complète de la protéine BTK via le système ubiquitine-protéasome.

Description des bras de traitement

Phase 1a Escalade de dose : EXPÉRIMENTAL : Évaluation de plusieurs niveaux de dose de NX-5948 ; détermination de la dose maximale tolérée/dose(s) recommandée(s) pour la phase 1b.

Phase 1b, partie 1, cohorte 1 chez les patients atteints de LLC ou de LPL ayant déjà reçu un inhibiteur de BTK et un inhibiteur de BCL2 : EXPÉRIMENTAL : Patients atteints de LLC ou de LPL ayant déjà été exposés à la fois à un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) et à un inhibiteur de BCL-2, sauf s’ils ont été jugés inéligibles à un inhibiteur de BCL-2. Les patients inclus dans le bras LLC/LPL seront randomisés à l’un des deux niveaux de dose.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 2 chez les patients atteints de LLC/SLL présentant des mutations BTK autres que C481S : EXPÉRIMENTAL : Antécédents d’exposition à un inhibiteur de BTK (BTKi) et à un inhibiteur de BCL-2 (sauf si l’investigateur juge l’inclusion dans l’étude inéligible à un inhibiteur de BCL-2) et mutation BTK documentée autre que C481S dans les 6 mois précédant l’inclusion dans l’étude.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 3 chez les patients atteints de LLC/SLL ayant déjà reçu un inhibiteur de BTK non covalent (ncBTKi) : EXPÉRIMENTAL : Patients atteints de LLC/SLL ayant déjà été exposés à un ncBTKi et n’ayant jamais reçu d’inhibiteur de BCL-2.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 4 chez les patients atteints de LLC/SLL avec mutation TP53 ou délétion 17p, en deuxième ligne de traitement et ayant déjà reçu un inhibiteur de BTK : EXPÉRIMENTAL : Patients présentant une mutation TP53 ou une délétion 17p documentée, ayant reçu une ligne de traitement antérieure incluant un inhibiteur de BTK et n’ayant jamais reçu d’inhibiteur de BCL-2.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 5 chez les patients atteints de LLC/SLL en deuxième ligne ou plus et ayant déjà reçu un inhibiteur de BTK : EXPÉRIMENTAL : Patients ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure incluant un inhibiteur de BTK et n’ayant jamais reçu d’inhibiteur de BCL-2.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 6 dans le lymphome à cellules du manteau (LCM) : EXPÉRIMENTAL : LCM non blastoïde ayant déjà été exposé à un inhibiteur de BTK et à un protocole de chimio-immunothérapie à base d’anticorps monoclonal anti-CD20.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 7 dans le lymphome de la zone marginale (LZM) : EXPÉRIMENTAL : LZM (LZM extra-muqueux, LZM altéré, LZNM, LZM splénique) ayant déjà été exposé à un protocole de chimio-immunothérapie à base d’anticorps monoclonal anti-CD20 et à une ligne de traitement supplémentaire.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 8 dans la maladie de Waldenström (MW) (3 lignes et plus) : EXPÉRIMENTAL : MW ayant déjà été exposé à un inhibiteur de BTK et ayant reçu au moins une ligne de traitement supplémentaire.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 9 dans la MW (2 lignes) : EXPÉRIMENTAL : MW après un traitement de première ligne par un inhibiteur de BTK.

Phase Phase 1b, Partie 1, Cohorte 10 dans le lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) : EXPÉRIMENTAL : LDGCB ayant subi une transformation à partir d’un lymphome indolent ou une transformation de Richter, avec exposition antérieure à une anthracycline (sauf contre-indication antérieure), à ​​une chimio-immunothérapie à base d’un anticorps monoclonal anti-CD20 et à une ligne de traitement supplémentaire.

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 11 dans le lymphome folliculaire (LF) : EXPÉRIMENTAL : LF (grade 1 à 3a) avec exposition antérieure à une chimio-immunothérapie à base d’un anticorps monoclonal anti-CD20 et à une ligne de traitement supplémentaire.

Phase 1b, partie 2, dans la LLC ou le SLL avec traitement antérieur par BTKi et BCL-2i : EXPÉRIMENTAL : LLC ou SLL ayant déjà été exposés à la fois à un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) et à un inhibiteur de BCL-2

Phase 1b, partie 1, cohorte 14, dans la maladie de Waldenström (MW) en première ligne : EXPÉRIMENTAL : MW naïf de traitement et jugé inéligible à la chimio-immunothérapie

Phase 1b, partie 1, cohorte 15, dans la LLC/SLL naïf de BTKi : EXPÉRIMENTAL : LLC/SLL en première ligne (1L) ou en deuxième ligne ou plus (2L) sans traitement antérieur par BTKi

Phase 1b, partie 1, cohorte 16, dans la LLC/SLL avec anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (AHAI-AC) secondaire : EXPÉRIMENTAL : LLC réfractaire ou en rechute (R/R) ayant déjà été exposée à un BTKi ou SLL avec wAIHA secondaire

Phase 1b, Partie 1, Cohorte 17 dans la LLC/SLL avec atteinte du SNC : EXPÉRIMENTAL : LLC ou SLL R/R exposée à un inhibiteur de BTK et présentant une atteinte du SNC

Critères d'inclusion

  • Les patients de la phase 1a (escalade de dose) doivent présenter une LLC, un SLL, un DLBCL (les sous-groupes comprennent le DLBCL transformé de Richter, le type à cellules B du centre germinatif, le type à cellules B activées, le lymphome à cellules B de haut grade avec réarrangements MYC et BCL-2 et/ou BCL-6, les lymphomes à cellules B de haut grade NOS), un FL, un MCL, un MZL (les sous-types comprennent l'EMZL, le MALT, le NMZL, le SMZL), un WM ou un PCNSL confirmé histologiquement.
  • Les patients inclus dans la phase 1a doivent répondre aux critères suivants : pour les indications autres que le lymphome primitif du système nerveux central (LPSNC), avoir reçu au moins deux lignes de traitement antérieures et ne pas bénéficier d’autres traitements disponibles dont l’efficacité clinique est avérée ; pour le LPSNC, avoir reçu au moins une ligne de traitement antérieure.
  • Les patients de la phase 1b (sécurité et expansion de la cohorte) doivent présenter l'une des tumeurs malignes à cellules B histologiquement documentées suivantes, doivent répondre aux critères de traitement systémique et doivent avoir reçu des traitements antérieurs et/ou présenter des caractéristiques moléculaires basées sur les détails décrits pour chaque cohorte : LLC ou SLL, DLBCL, MCL, FL, MZL, WM ou PCNSL/SNSL.
  • Âge ≥ 18 ans
  • État de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 ou 1 (0-2 pour les patients atteints de PCNSL et d'atteinte secondaire du SNC).
  • Fonctionnement adéquat des organes et de la moelle osseuse
  • Maladie mesurable selon des critères de réponse spécifiques à la tumeur maligne.
  • moins...

Critères d'exclusion

  • Antécédents connus ou suspectés de leucémie prolymphocytaire active ou de transformation de Richter en lymphome de Hodgkin avant l'inclusion dans l'étude
  • Chimiothérapie systémique antérieure dans les 2 semaines précédant le début prévu du médicament à l'étude
  • L’utilisation de corticostéroïdes systémiques en dehors des limites posologiques décrites ci-dessous et dans les 7 jours précédant le début du traitement de l’étude est interdite, à l’exception de ceux utilisés en prophylaxie des produits de contraste radio-diagnostiques. Patients atteints de lymphome primitif du système nerveux central (LPSNC) ou de lymphome à petites cellules du système nerveux central (LPSNC) : dose maximale de 40 mg/jour de prednisone (ou équivalent). Les patients atteints de LPSNC ou de LPSNC recevant une dose supérieure à 20 mg/jour de prednisone (ou équivalent) doivent présenter une stabilité clinique à cette dose pendant 7 jours. Autres diagnostics : dose maximale de 20 mg/jour de prednisone (ou équivalent).
  • Traitement antérieur par un dégradeur de BTK
  • Radiothérapie dans les 2 semaines précédant le début prévu du traitement par le médicament à l'étude (à l'exclusion de la radiothérapie palliative limitée)
  • Traitement antérieur par anticorps monoclonal dans les 4 semaines précédant le début prévu du médicament à l'étude, sauf pour les patients inclus dans la cohorte 16 (LLC avec AIHA secondaire) pour lesquels une période d'élimination de 16 semaines est requise.
  • Traitement antérieur par une petite molécule dans les 2 semaines ou 5 demi-vies (la période la plus courte étant retenue) précédant le début prévu du médicament à l'étude
  • Greffe de cellules souches autologues ou allogéniques dans les 100 jours précédant le début prévu du traitement par le médicament expérimental
  • Thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR) dans les 100 jours précédant le début de l'administration du médicament expérimental (dans les 60 jours précédant le début de l'administration du médicament expérimental pour la phase 1b).
  • Anémie hémolytique auto-immune active et non contrôlée (sauf pour les patients inclus dans la cohorte 16) ou thrombocytopénie auto-immune active et non contrôlée
  • Infarctus du myocarde, angine de poitrine instable, cardiopathie ischémique symptomatique instable ou pose d'un stent coronaire dans les 6 mois précédant le début prévu du traitement par le médicament expérimental
  • Fibrillation auriculaire non contrôlée ou autres arythmies cliniquement significatives, troubles de la conduction ou insuffisance cardiaque de classe III ou IV selon la classification de la New York Heart Association (NYHA) dans les 6 mois précédant le début prévu du traitement par le médicament expérimental
  • Événements thromboemboliques (par exemple, thrombose veineuse profonde, embolie pulmonaire ou accident vasculaire cérébral symptomatique), accident vasculaire cérébral ou hémorragie intracrânienne dans les 6 mois suivant le début prévu du traitement par le médicament à l'étude
  • Toute autre affection cardiaque significative (par exemple, épanchement péricardique, cardiomyopathie restrictive, sténose valvulaire sévère non traitée, cardiopathie congénitale sévère ou hypertension artérielle persistante non contrôlée, définie par une pression artérielle systolique > 160 mmHg ou une pression artérielle diastolique > 100 mmHg malgré une prise en charge médicale optimale) survenant dans les 6 mois précédant le début prévu du traitement par le médicament à l'étude.
  • Diathèse hémorragique ou autre facteur de risque connu d'hémorragie aiguë
  • Antécédents d'hémorragie de grade ≥ 2 dans les 28 jours précédant le début prévu du traitement par le médicament à l'étude
  • Présence d'une tumeur maligne concomitante connue ou d'une autre tumeur maligne que celle étudiée au cours des 3 dernières années (les exceptions comprennent, sans toutefois s'y limiter, les patients ayant des antécédents plus récents de cancer basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, de cancer superficiel de la vessie ou de carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein peuvent être inclus s'ils ont subi un traitement curatif et ne présentent aucun signe de maladie).
  • Utilisation de médicaments immunosuppresseurs systémiques autres que les corticostéroïdes systémiques pour quelque affection médicale que ce soit dans les 60 jours précédant la première administration du médicament à l'étude
  • moins...
Pathologies requises
Lymphome LLC & syndrome de Richter
Types histologiques requis
Lymphome B LLC (Leucémie Lymphoïde Chronique)
Sous-types histologique requis
Lymphome à grandes cellules B Lymphome du manteau Lymphome folliculaire Lymphome de la zone marginale Lymphome de Waldenström Lymphome lymphocytique Lymphome indolent transformé
Lesions du système nerveux central requises
Aucune
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
2 3 ou plus
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
1 - Restreint dans les activités physiques fatigan...
Âge minimum
18

Centres d'investigation

7 centres investigateurs en cours de recrutement

CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois Recrutement actif
Rue du Morvan 54500 Vandœuvre-lès-Nancy France
CHU - Haut-Lévêque - Bordeaux Recrutement actif
Av. du Haut Lévêque 33600 Pessac France
Hôpital Avicenne - AP-HP Recrutement actif
125 Rue de Stalingrad 93000 Bobigny France
Institut Curie (Saint Cloud) - Hôpital René Huguenin Recrutement actif
35 Rue Dailly 92210 Saint-Cloud France
Centre Hospitalier Universitaire Angers Recrutement actif
4 Rue Larrey 49933 Angers France
Centre Hospitalier Universitaire de Nantes Recrutement actif
5 Allée. de l'Île Gloriette 44000 Nantes France
Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers - Site de la Milétrie Recrutement actif
2 Rue de la Milétrie 86000 Poitiers France

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