#NCT04150497
Leucémie aiguë Phase 1 / Phase 2

[BALLI-01] Étude de phase 1/2 de l'UCART22 chez les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B CD22+ récidivante ou réfractaire

Mis à jour le 7 mars 2026


Il s’agit d’une première étude chez l’humain, ouverte, d’escalade de dose et d’expansion, évaluant l’administration intraveineuse d’UCART22 chez des patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) en rechute ou réfractaire. Cette étude vise à évaluer la sécurité et l’activité clinique d’UCART22 et à déterminer la dose maximale tolérée (DMT) et la dose recommandée pour la phase 2 (DRP2).

Médicaments administrés

  • UCART22
    UCART22 appartient à la classe des CAR-T cells (Chimeric Antigen Receptor T cells) allogéniques (“off-the-shelf”) et est en cours de développement. Contrairement aux CAR-T classiques (autologues), les cellules ne viennent pas du patient, mais de donneurs sains, puis sont modifiées génétiquement en laboratoire. Il cible CD22.

Description des bras de traitement

Échelle de dose (EXPÉRIMENTALE) : Plusieurs doses testées d’UCART22 sont administrées par voie intraveineuse afin d’identifier la dose maximale tolérée (DMT) et d’établir la dose recommandée pour la phase 2 (DRP2). Bras expérimental.

Étude d’extension de dose : UCART22 est administré à la dose recommandée pour la phase 2 (DRP2) afin d’évaluer plus en détail la sécurité et l’activité clinique. Bras d’extension.

Critères d'inclusion

  • Cellules blastiques de la leucémie lymphoblastique aiguë B exprimant le CD22
  • Diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique récidivante (LAL-R/R)
  • Le traitement antérieur doit comprendre au moins un protocole de chimiothérapie standard et au moins un protocole de rattrapage.

Critères d'exclusion

  • Antécédents de thérapie cellulaire ou de thérapie cellulaire ou génique expérimentale dans les 90 jours précédant l'inclusion
  • moins...
Pathologies requises
Leucémie aiguë
Types histologiques requis
Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)
Sous-types histologique requis
à cellule B (LAL B)
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
2 3 ou plus
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique
Âge minimum
18
Âge maximum
50

Centres d'investigation

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