#NCT04811560
Leucémie aiguë Phase 1 / Phase 2

[cAMeLot-1] Étude de phase 1/2 du Bleximenib chez des participants atteints de leucémie aiguë

Phase 2
Mis à jour le 22 avr. 2026


L’objectif de cette étude est de déterminer la ou les doses recommandées pour la phase 2 (DRP2) du bleximenib lors de la phase 1, partie 1 (escalade de dose), et d’évaluer la sécurité et la tolérance à la DRP2 lors de la phase 1, partie 2 (extension de dose). L’objectif de la phase 2 est d’évaluer l’efficacité du bleximenib à la DRP2.

Médicaments administrés

  • Bleximenib
    Le Bleximenib est un inhibiteur de la ménine (thérapie ciblée) en cours de développement. La ménine est une protéine codée par le gène MEN1 qui interagit avec la protéine KMT2A (MLL). Le Bleximenib bloque l'interaction ménine–KMT2A, ce qui diminue l’expression de ces gènes oncogéniques, induit la différenciation des cellules leucémiques et réduit la prolifération des blastes.

Description des bras de traitement

Bleximenib (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental : Les participants à la phase 1, partie 1 (augmentation de la dose), partie 2 (expansion de la dose) et phase 2 reçoivent du bleximenib par voie orale à la ou aux RP2D pour évaluer l’activité anti-leucémique et la sécurité.

Critères d'inclusion

  • Doit avoir eu un diagnostic initial de leucémie myéloïde aiguë (LMA) selon les critères de classification de l'OMS 2022 et avoir une maladie en rechute/réfractaire
  • LMA portant des réarrangements/translocations KMT2A-r ou des mutations NPM1 uniquement

Critères d'exclusion

  • Maladie active du système nerveux central (SNC)
  • A des preuves de maladie du greffon contre l'hôte
  • A reçu un traitement antérieur par transplantation de moelle osseuse allogénique ou de cellules souches ≤3 mois avant la première dose du traitement de l'étude
  • Leucémie promyélocytaire aiguë, diagnostic de leucémie associée au syndrome de Down ou leucémie myélomonocytaire juvénile selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) 2016
Pathologies requises
Leucémie aiguë
Types histologiques requis
Leucémie aiguë myéloïde (LAM)
Lesions du système nerveux central requises
Aucune Traitées / Controlées
Anomalies génétiques requises
KMT2A NPM1
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
1 2 3 ou plus
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
2 - Mobile et capable de s'occuper de lui-même pou...
Âge minimum
18

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