#NCT07007312 #2025-521314-25-00
Leucémie aiguë Phase 3

Études évaluant le ziftoménib en association avec le venlaméthorphane et l'azathioprine ou le protocole 7+3 chez les patients atteints de LAM NPM1-m ou KMT2A-r non traitée

Etude de thérapie intensive
Mis à jour le 25 avr. 2026


Le ziftoménib est un médicament expérimental en développement pour le traitement des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) présentant des altérations génétiques éligibles. Le ziftoménib est une thérapie ciblant la voie de signalisation de la ménine dans les cellules cancéreuses.

Ce protocole comprend deux études distinctes visant à évaluer les bénéfices et les risques de l’ajout de ziftoménib aux traitements standards de la LMA chez les patients porteurs de certaines mutations génétiques et n’ayant jamais reçu de traitement pour leur LMA. Dans la première étude, l’étude de thérapie non intensive, les patients âgés ou ceux présentant des problèmes médicaux graves recevront les traitements standards vénétoclax (ven) et azacitidine (aza), associés soit au ziftoménib, soit à un placebo. Dans la seconde étude, l’étude de thérapie intensive, les patients en bonne santé recevront : (a) les traitements standards (cytarabine et daunorubicine), associés soit au ziftoménib, soit à un placebo, lors d’une première phase de traitement appelée induction ; (b) la cytarabine associée soit au ziftoménib, soit à un placebo, lors d’une deuxième phase de traitement appelée consolidation ; et (c) le ziftoménib ou un placebo lors d’une troisième phase de traitement appelée maintenance.

Médicaments administrés

  • Ziftomenib
    Thérapie ciblée de type inhibiteur de la protéine ménine en cours de développement.
  • Daunorubicine
    Agent cytotoxique de la classe des anthracyclines. Interagit avec l'ADN en s'intercalant entre 2 bases adjacentes, interagit avec la topoisomérase II et a un effet inhibiteur sur la synthèse de l'ADN.
  • Cytarabine
    La cytarabine est un antimétabolite spécifique de la phase S du cycle cellulaire qui touche préférentiellement les cellules en cycle. Son métabolite actif l'ARA-CTP s’intègre dans la fourche d’élongation bloquant l’intégration des bases nucléiques suivantes responsable d’apoptose. L'utilisation de hautes doses de cytarabine a montré qu'elles permettent de vaincre la résistance des cellules leucémiques aux doses conventionnelles (travaux de Plunkett MDA cancer center).

Description des bras de traitement

Étude de thérapie intensive, bras A (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental : induction par ziftoménib associé à la cytarabine et à la daunorubicine, consolidation par ziftoménib et cytarabine, et traitement d’entretien par ziftoménib.

Étude de thérapie intensive, bras B (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental : induction par ziftoménib associé à la cytarabine et à la daunorubicine, consolidation par ziftoménib et cytarabine, et traitement d’entretien par placebo.

Étude de thérapie intensive, bras C (COMPARATEUR PLACEBO) : Bras comparateur placebo : induction et consolidation par placebo associé à la cytarabine et à la daunorubicine, et traitement d’entretien par placebo.

Critères d'inclusion

  • Diagnostic de LAM selon la Classification de l'OMS 2022 des Tumeurs Hématolymphoïdes (5e Édition).
  • NPM1-m ou KMT2A-r documenté (les patients KMT2A-r avec une duplication tandem partielle ne sont pas éligibles).
  • FLT3 wild-type ou ratio ITD <0,05 documenté OU inéligible à recevoir une thérapie ciblée FLT3 (inéligibilité médicale ou mutation pour laquelle l'inhibition de FLT3 n'est pas la norme de soins). Le manque d'accès à un inhibiteur de FLT3 n'est pas considéré comme "inéligible" pour la thérapie ciblée FLT3.

Critères d'exclusion

  • Thérapie antérieure pour LAM (sauf hydroxyurée ou leucaphérèse pour le contrôle des globules blancs).
  • Diagnostic de leucémie aiguë promyélocytaire (LAP), phase de blastes de leucémie myéloïde chronique, ou sarcome myéloïde isolé.
  • Antécédents connus de mutation BCR-ABL.
  • Involvement actif du système nerveux central (SNC) par la LAM.
Pathologies requises
Leucémie aiguë
Types histologiques requis
Leucémie aiguë myéloïde (LAM)
Anomalies génétiques requises
KMT2A NPM1
Anomalies génétiques exclues
BCR-ABL
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Aucune
Précédents traitements requis
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
2 - Mobile et capable de s'occuper de lui-même pou...
Âge minimum
18

Centres d'investigation

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