[CLÉOPATTRA] Une étude de recherche visant à examiner les effets d'un traitement par un médicament appelé Coramitug (NNC6019-0001) chez les personnes atteintes d'insuffisance cardiaque due à une amylose à transthyrétine (ATTR)

Médicaments administrés

• NNC6019-0001
  Le NNC6019-0001 (coramitug) est un anticorps monoclonal anti-amyloïde en cours de développement. Au lieu de bloquer la production de TTR, ou de stabiliser la TTR, il cherche à éliminer les dépôts amyloïdes déjà présents dans le cœur.

Description des bras de traitement

NNC6019-0001 (EXPÉRIMENTAL) : Les participants reçoivent le NNC6019-0001 par voie intraveineuse. Ils peuvent poursuivre leurs traitements cardiaques habituels selon les recommandations de leur médecin. Groupe de traitement expérimental.

Placebo (COMPARATEUR PLACEBO) : Les participants reçoivent un placebo équivalent au NNC6019-0001 par voie intraveineuse. Ils peuvent poursuivre leurs traitements cardiaques habituels selon les recommandations de leur médecin. Groupe de comparaison placebo.

Critères d'inclusion

• Avoir un diagnostic établi d'ATTR-CM (ATTR de type sauvage [ATTRwt] ou ATTR variant [ATTRv]), avec infiltration amyloïde cardiaque, épaississement de la paroi ventriculaire gauche (VG) augmenté, et insuffisance cardiaque (IC).
• Épaississement de la paroi du VG augmenté, tel qu'évalué par une revue centralisée de l'échocardiographie, montrant une épaisseur de la paroi du septum interventriculaire supérieure ou égale à 12 millimètres (mm).
• Infiltration amyloïde cardiaque mise en évidence par : Biopsie cardiaque positive pour l'amylose TTR, OU Fixation cardiaque de grade 2 ou 3 à l'imagerie de médecine nucléaire par tomographie d'émission monophotonique (TEMP) ou TEMP/TDM (de préférence) au pyrophosphate (PYP)/acide diphosphono-1,2-propanodicarboxylique (DPD)/hydroxyméthylène diphosphonate (HMDP), associée à une biopsie extracardiaque positive pour l'amyloïde TTR, OU Une fixation cardiaque de grade 2 ou 3 à l'imagerie de médecine nucléaire PYP/DPD/HMDP avec SPECT ou SPECT/CT (de préférence) combinée à un rapport de chaîne légère libre sérique normal et à une électrophorèse des protéines sériques et urinaires négative avec immunofixation (SPIE et UPIE)/ou des méthodes basées sur la spectrométrie de masse, y compris la fixation de masse).
• Insuffisance cardiaque chronique (classe I à IV de la New York Heart Association [NYHA]) : Au moins une hospitalisation documentée pour insuffisance cardiaque, OU Antécédents d'insuffisance cardiaque manifestés par des signes ou symptômes de surcharge volumique ou d'élévation des pressions intracardiaques (par exemple, pression veineuse jugulaire élevée, essoufflement, signes de congestion pulmonaire à la radiographie ou à l'auscultation, ou œdème périphérique ayant nécessité ou nécessitant un traitement diurétique). Les patients devraient suivre un traitement médical cardiovasculaire stable (défini comme un ajustement de dose n'excédant pas 50 % et aucune modification catégorielle des médicaments), à l'exception des diurétiques, 4 semaines avant la visite de randomisation. J'ai parcouru plus de 50 mètres sur le 6MWT lors du dépistage.
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Critères d'exclusion

• Diagnostic actuel ou antécédent d'amylose à chaîne légère, d'autres amyloses non-ATTR, d'amylose leptomeningeale connue, ou de myélome multiple.
• IC non principalement causée par l'ATTR-CM (par exemple, due à l'hypertension, à une maladie valvulaire cardiaque, ou à une maladie cardiaque ischémique selon l'avis de l'investigateur).
• Actuellement traité avec un médicament inotrope positif.
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