[TRITON-CM] Étude d’évaluation du nucrésiran chez les patients atteints d’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie

Médicaments administrés

• Nucresiran
  Le Nucresiran est un traitement expérimental. Il envoie un petit ARN (siRNA) dans les cellules du foie. Ce siRNA cible l’ARN messager de la TTR et le détruit avant qu’il ne puisse produire la protéine pathologique.

Description des bras de traitement

Placebo (COMPARATEUR PLACEBO) : Les participants reçoivent un placebo par voie sous-cutanée une fois tous les 6 mois pendant la période en double aveugle, puis du nucresiran 300 mg SC tous les 6 mois pendant la phase d’extension en ouvert. Type de bras : Comparateur placebo.

Nucresiran 300 mg (EXPÉRIMENTAL) : Les participants reçoivent du nucresiran 300 mg par voie sous-cutanée une fois tous les 6 mois pendant la période en double aveugle, puis continuent d’administrer du nucresiran 300 mg SC tous les 6 mois pendant la phase d’extension en ouvert. Type de bras : Expérimental.

Critères d'inclusion

• A un diagnostic documenté d'amyloïdose ATTR avec cardiomyopathie, y compris ceux avec amyloïdose ATTR héréditaire (hATTR) ou amyloïdose ATTR de type sauvage (wATTR).
• A des antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque (IC) avec au moins 1 hospitalisation antérieure pour IC ou des signes et symptômes nécessitant un traitement par diurétique.
• A un NT-proBNP de dépistage >300 ng/L et <8500 ng/L ; chez les patients avec fibrillation auriculaire permanente ou persistante, NT-proBNP de dépistage >600 ng/L et <8500 ng/L.
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Critères d'exclusion

• A une insuffisance cardiaque de classe IV selon la New York Heart Association (NYHA) ; ou une insuffisance cardiaque de classe III selon la NYHA ET un stade de maladie d'amyloïdose ATTR de stade 3.
• A un score de handicap de polyneuropathie (PND) IIIa, IIIb ou IV.
• A reçu un traitement antérieur ou reçoit actuellement un traitement abaissant le TTR.
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