[ODYSSEY] Première étude chez l'humain visant à caractériser la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et les signes préliminaires d'activité de l'ABD-3001 chez les patients adultes atteints de LAM réfractaire ou en rechute et de SMD à haut risque

Médicaments administrés

• ABD-3001
  L' ABD-3001est un inhibiteur des enzymes ALDH1 et ALDH3 (aldehyde dehydrogenases 1 et 3) en cours de développement. Il se fixe et bloque irrémédiablement l’activité de ces enzymes dans les cellules cancéreuses. En inhibant ces enzymes, qui jouent un rôle important dans la protection des cellules contre le stress oxydatif et la prolifération tumorale, ABD‑3001 induit l’accumulation d’aldéhydes réactifs, perturbe l’équilibre redox des cellules tumorales et favorise leur mort.

Description des bras de traitement

Administration d’une dose unique (SAD) d’ABD-3001 : Partie « dose unique croissante » (SAD) : escalade de dose expérimentale selon un schéma 3+3 avec 6 niveaux de dose croissants d’ABD-3001 (18 à 540 mg/m²) administrés par perfusion intraveineuse sur 4 heures, une ou deux fois par semaine.

Administration de doses multiples (MAD) d’ABD-3001 : Partie « doses multiples croissantes » (MAD) : schémas posologiques parallèles expérimentaux avec jusqu’à trois doses d’ABD-3001 sélectionnées, administrées une ou deux fois par semaine pendant 3 cycles de 28 jours, optimisés à partir des données de sécurité et de pharmacocinétique (PK) de la SAD.

Critères d'inclusion

• Patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) en rechute/réfractaire inéligibles au traitement de sauvetage, diagnostiqués à haut risque et très haut risque selon la catégorisation de risque pronostique du Système de Score Pronostique International Révisé (IPSS-R)
• Patients non éligibles à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (alloSCT)
• plus...

Critères d'exclusion

• Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) réalisée dans les 3 mois précédant la Visite 1 de l'étude
• plus...