#NCT06343805
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myéloprolifératifs (SMP) Phase 1

Étude de phase 1 de l'AJ1-11095 chez des patients atteints de myélofibrose primitive (PMF), de myélofibrose post-polycythémie vraie (PPV-MF) ou de myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (PET-MF) ayant présenté un échec thérapeutique à un inhibiteur de JAK2 de type I (JAK2i)

Mis à jour le 14 mai 2026


AJX-101 est un essai clinique de phase 1, non randomisé, multicentrique et ouvert, de première administration chez l’homme (FIH), conçu pour étudier la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), l’activité clinique et les changements des biomarqueurs d’un inhibiteur de JAK2 de type II administré par voie orale, AJ1-11095, chez des sujets atteints de myélofibrose primaire ou secondaire précédemment traités avec au moins un inhibiteur de JAK2 de type I.

Médicaments administrés

  • AJ1-11095
    L'AJ1-11095 est un inhibiteur sélectif de JAK2 de type II en cours de développement. L'AJ1-11095 bloque JAK2, une enzyme impliquée dans la prolifération excessive des cellules sanguines, l’inflammation de la moelle osseuse et la progression des SMP.

Description des bras de traitement

Cohorte 1 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose A d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 2 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose B d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 3 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose C d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 4 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose D d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 5 (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : Dose E d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte d’expansion de dose 1 (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : Dose recommandée de phase 2 (RP2D) candidate d’AJ1-11095 administrée par voie orale lors de la phase d’expansion de dose.

Cohorte d’expansion de dose 2 (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : Dose recommandée de phase 2 (RP2D) candidate alternative d’AJ1-11095 administrée par voie orale lors de la phase d’expansion de dose.

Critères d'inclusion

  • Diagnostic de PMF, MF post-PV ou MF post-ET.
  • MF DIPSS intermédiaire-2 ou à haut risque avec ≤10 % de blastes, indépendamment du statut de mutation JAK2.
  • Volume estimé de la rate ≥450 cm3.
  • TSS MFSAF v.4.0 ≥10, ou au moins 2 des 7 symptômes évalués par MFSAF avec des scores ≥3.
  • Thérapie antérieure avec au moins 1 inhibiteur JAK2 de type I, et soit échec à obtenir une réponse, soit rechute après avoir obtenu une réponse.

Critères d'exclusion

  • Splénectomie antérieure.
  • Irradiation splénique dans les 3 mois précédant la première dose du médicament de l'étude.
  • Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse (sauf si stable pendant >8 semaines).
Pathologies requises
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myé...
Types histologiques requis
Syndromes myéloprolifératifs (SMP)
Sous-types histologique requis
Myélofibrose primitive Myélofibrose secondaire
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
1 2 3 ou plus
Précédents traitements requis
Thérapie ciblée
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
3 - Ne pouvant faire que le minimum pour ses soins...
Âge minimum
18
Scores DIPSS requis
Intermédiaire-2 Élevé

Centres d'investigation

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