#NCT04176198 #2022-502597-16-00
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myéloprolifératifs (SMP) Phase 1 / Phase 2

Étude du nuvisertib oral (TP-3654) chez les patients atteints de myélofibrose

Bras Nuvisertib (TP-3654) + Ruxolitinib
Mis à jour le 13 mai 2026


Cette étude est un essai de phase 1/2, multicentrique, à doses croissantes et ouvert, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du nuvisertib (TP-3654) chez les patients atteints de MF primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé.

Médicaments administrés

  • Ruxolitinib
    Le ruxolitinib est un inhibiteur non spécifique de Jak2, mais aussi à moindre degré de Jak1. De par son action sur la voie JAK-STAT, le ruxolitinib possède des propriétés immunosuppressives.
  • Nuvisertib
    Le Nuvisertib (TP-3654) est un inhibiteur sélectif de la kinase PIM1 en cours de développement. Les kinases PIM sont des enzymes qui favorisent la survie des cellules, stimulent la prolifération cellulaire et sont souvent trop actives dans certaines maladies hématologiques. En les bloquant, le nuvisertib vise à ralentir la production de cellules anormales, réduire les symptômes et àaméliorer les anomalies de la moelle.

Description des bras de traitement

Bras 2 : nuvisertib (TP-3654) ajouté au ruxolitinib (EXPÉRIMENTAL) : Bras de combinaison expérimental où les patients atteints de MF sous dose stable de ruxolitinib avec une réponse sous-optimale ou perdue reçoivent du nuvisertib oral (TP-3654) ajouté au ruxolitinib.

Critères d'inclusion

  • Splénomégalie (volume de la rate ≥ 450 cm3 par IRM/scanner) dans les 2 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1
  • Diagnostic pathologique confirmé de PMF ou de MF post-PV/MF post-ET et MF primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé
  • Sous traitement par ruxolitinib depuis ≥ 6 mois, et à une dose stable de ruxolitinib (5 à 25 mg BID) depuis ≥ 8 semaines avant la première dose de nuvisertib, mais ayant soit perdu la réponse, soit eu une réponse suboptimale ou un plateau dans la réponse

Critères d'exclusion

  • Irradiation splénique dans les 6 mois précédant le dépistage ou splénectomie antérieure.
  • Antécédents de transplantation de cellules souches allogéniques au cours des 6 derniers mois (Remarque : Les patients ayant rechuté après 6 mois post-transplantation et n'ayant pas de GVHD active sont éligibles).
  • Éligible pour une transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches allogéniques (Remarque : Les patients qui ne souhaitent pas subir de transplantation ou pour lesquels un donneur approprié n'est pas disponible sont considérés comme inéligibles à la transplantation).
Pathologies requises
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myé...
Types histologiques requis
Syndromes myéloprolifératifs (SMP)
Sous-types histologique requis
Myélofibrose primitive Myélofibrose secondaire
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Aucune
Précédents traitements requis
Thérapie ciblée
ECOG Maximum
1 - Restreint dans les activités physiques fatigan...
Âge minimum
18
Scores DIPSS requis
Intermédiaire-1 Intermédiaire-2 Élevé
Scores M-IPSS70+ v2.0 requis
Intermédiaire Élevé
Scores MYSEC-PM requis
Intermédiaire-1 Intermédiaire-2 Élevé

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