#NCT04176198 #2022-502597-16-00
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myéloprolifératifs (SMP) Phase 1 / Phase 2

Étude du nuvisertib oral (TP-3654) chez les patients atteints de myélofibrose

Bras de monothérapie par nuvisertib
Mis à jour le 12 mai 2026


Cette étude est un essai de phase 1/2, multicentrique, à doses croissantes et ouvert, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du nuvisertib (TP-3654) chez les patients atteints de MF primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé.

Médicaments administrés

  • Nuvisertib
    Le Nuvisertib (TP-3654) est un inhibiteur sélectif de la kinase PIM1 en cours de développement. Les kinases PIM sont des enzymes qui favorisent la survie des cellules, stimulent la prolifération cellulaire et sont souvent trop actives dans certaines maladies hématologiques. En les bloquant, le nuvisertib vise à ralentir la production de cellules anormales, réduire les symptômes et àaméliorer les anomalies de la moelle.

Description des bras de traitement

Bras 1 : nuvisertib (TP-3654) (EXPÉRIMENTAL) : Bras de monothérapie expérimentale où des patients atteints de myélofibrose primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé, précédemment traités par des inhibiteurs de JAK (intolérants, résistants, réfractaires ou inéligibles), reçoivent du nuvisertib oral (TP-3654) selon un schéma d’escalade de dose.

Critères d'inclusion

  • Diagnostic pathologique confirmé de myélofibrose primitive (PMF) ou de myélofibrose post-PV/post-ET et myélofibrose primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé.
  • Précédemment traité par des inhibiteurs de JAK et est intolérant, résistant, réfractaire ou a perdu la réponse aux inhibiteurs de JAK ou n'est pas éligible pour être traité par des inhibiteurs de JAK.
  • Numération des blastes dans le sang périphérique < 5%.
  • Splénomégalie (volume de la rate ≥ 450 cm3 par IRM ou scanner) dans les 2 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1.

Critères d'exclusion

  • Antécédents de transplantation de cellules souches allogéniques au cours des 6 derniers mois.
  • Éligible pour une transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches allogéniques.
  • Irradiation splénique dans les 6 mois précédant le dépistage ou splénectomie antérieure.
Pathologies requises
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myé...
Types histologiques requis
Syndromes myéloprolifératifs (SMP)
Sous-types histologique requis
Myélofibrose primitive Myélofibrose secondaire
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
1 2 3 ou plus
Précédents traitements requis
Thérapie ciblée
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
1 - Restreint dans les activités physiques fatigan...
Âge minimum
18
Scores DIPSS requis
Intermédiaire-1 Intermédiaire-2 Élevé
Scores M-IPSS70+ v2.0 requis
Intermédiaire Élevé
Scores MYSEC-PM requis
Intermédiaire-1 Intermédiaire-2 Élevé

Centres d'investigation

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