#NCT06163430 #2023-507677-18-00
Leucémie myéloïde chronique (LMC) Phase 1 / Phase 2

[CARDINAL] Étude clinique de phase 1/2 visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité du TERN-701 chez des participants atteints de leucémie myéloïde chronique

Mis à jour le 12 juin 2026


L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du TERN-701, un inhibiteur allostérique hautement sélectif de BCR-ABL1, chez des patients atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-PC) ayant déjà reçu un traitement.

L’étude comporte deux parties : la partie 1 (escalade de dose) évaluera des cohortes recevant des doses croissantes de TERN-701 administrées une fois par jour.

La partie 2 (extension de dose) consiste en des cohortes d’extension de dose randomisées et parallèles de TERN-701, qui évalueront plus en détail l’efficacité et la sécurité de deux niveaux de dose recommandés pour l’extension, sélectionnés lors de la partie 1. La partie 2m (cohorte de mutations) évaluera plus en détail l’efficacité et la sécurité d’une dose de 500 mg de TERN-701 chez des patients atteints de LMC-PC ayant déjà reçu un traitement et présentant certaines mutations de résistance.

Médicaments administrés

  • TERN-701
    Le TERN-701 est un inhibiteur allostérique hautement sélectif du BCR-ABL1 en cours de développement. Il se fixe sur la poche myristoyl , réalise le verrouillage conformationnel de BCR-ABL1 et l'inhibition indirecte de l’activité kinase.

Description des bras de traitement

Partie 1 - Niveau de dose 1 (160 mg) de TERN-701 : Administration du niveau de dose 1 de l’agent expérimental TERN-701 (160 mg) une fois par jour pendant un cycle de 28 jours, dans le cadre d’une escalade de dose. Groupe expérimental.

Partie 1 - Niveau de dose 2 (320 mg) de TERN-701 : Administration du niveau de dose 2 de l’agent expérimental TERN-701 (320 mg) une fois par jour pendant un cycle de 28 jours, dans le cadre d’une escalade de dose. Groupe expérimental.

Partie 1 - Niveau de dose 3 (400 mg) de TERN-701 : Administration du niveau de dose 3 de l’agent expérimental TERN-701 (400 mg) une fois par jour pendant un cycle de 28 jours, dans le cadre d’une escalade de dose. Groupe expérimental.

Partie 1 - Niveau de dose 4 (500 mg) de TERN-701 : Administration du niveau de dose 4 de l’agent expérimental TERN-701 (500 mg) une fois par jour pendant 28 jours, dans le cadre d’une escalade de dose. Bras expérimental.

Partie 2 - Dose 1 (320 mg) : Extension randomisée de l’étude avec TERN-701 à la dose de 320 mg une fois par jour, sélectionnée sur la base des données de sécurité, de pharmacocinétique (PK), de pharmacodynamique (PD) et d’efficacité de la Partie 1. Bras expérimental.

Partie 2 - Dose 2 (500 mg) : Extension randomisée de l’étude avec TERN-701 à la dose de 500 mg une fois par jour, sélectionnée sur la base des données de sécurité, de PK, de PD et d’efficacité de la Partie 1. Bras expérimental.

Partie 2m - Dose de 500 mg : Cohorte de patients présentant des mutations (Partie 2m) recevant 500 mg de TERN-701 une fois par jour, sélectionnée sur la base des données de la Partie 1 et des données non cliniques de participants précédemment traités présentant des mutations de résistance spécifiques. Bras expérimental.

Critères d'inclusion

  • Avoir un diagnostic confirmé par cytopathologie de CML positive BCR-ABL1 en phase chronique
  • Avoir reçu un traitement avec au moins un TKI antérieur et avoir un échec de traitement, une réponse suboptimale ou une intolérance au traitement
  • Un traitement antérieur avec asciminib est autorisé

Critères d'exclusion

Pathologies requises
Leucémie myéloïde chronique (LMC)
Stade requis
Phase chronique
Anomalies génétiques requises
BCR-ABL
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
1 2 3 ou plus
Précédents traitements requis
Inhibiteur poche ATP Inhibiteur allostérique
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
2 - Mobile et capable de s'occuper de lui-même pou...
Âge minimum
18

Centres d'investigation

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