Étude de l'elritercept pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire nécessitant des transfusions sanguines régulières

Mis à jour le 13 mai 2026

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L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’efficacité de l’elritercept pour réduire le besoin de transfusions de globules rouges. Elle vise également à déterminer son efficacité sur le long terme ou chez les adultes présentant des besoins transfusionnels importants. L’étude évaluera aussi la sécurité et la tolérance de l’elritercept.

Médicaments administrés

Elritercept
L'Elritercept est un agent de maturation des globules rouges (erythroid maturation agent) en cours de développement. Il agit en modulant la voie du TGF-β (transforming growth factor beta), qui freine normalement la maturation des globules rouges dans la moelle osseuse.

Description des bras de traitement

Elritercept (ÉTUDE EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent de l’elritercept (TAK-226, KER-050) par voie sous-cutanée toutes les 4 semaines pendant une durée maximale de 48 semaines ou jusqu’à la fin du traitement. Ce bras expérimental évalue l’efficacité et la sécurité de l’elritercept.

Placebo (COMPARATEUR PLACEBO) : Les participants reçoivent un placebo équivalent à l’elritercept (TAK-226, KER-050) par voie sous-cutanée toutes les 4 semaines pendant une durée maximale de 48 semaines ou jusqu’à la fin du traitement. Ce bras comparateur reçoit un placebo.

Critères d'inclusion

Diagnostic de MDS avec ou sans RS (tel que déterminé dans un aspirat de moelle osseuse évaluable, lu par un lecteur central indépendant pour confirmer le diagnostic lors du dépistage) selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé de 2016 qui répond à la classification du Système de Score Pronostique International-Révisé (IPSS-R) de maladie à très faible, faible ou risque intermédiaire.
Dépendance transfusionnelle évaluée dans les 16 semaines précédant immédiatement la randomisation en deux blocs de 8 semaines, classée comme suit : a. Faible charge transfusionnelle (LTB), définie comme 4 à 7 unités de globules rouges (RBC) par 16 semaines ; ou b. Haute charge transfusionnelle (HTB), définie comme ≥8 unités de RBC par 16 semaines ; et c. Pour tous les participants : i. Seuls les événements transfusionnels pour une hémoglobine prétransfusionnelle (Hgb) inférieure à (<)10 grammes par décilitre (g/dL) sont comptés pour l'éligibilité ; ii. Au moins 1 événement transfusionnel dans chaque période de 8 semaines et un minimum de 2 événements transfusionnels séparés par ≥7 jours dans la période de 16 semaines précédant immédiatement la randomisation ; et iii. Aucun période consécutive de 56 jours ne peut être sans transfusion de RBC pendant la période de 16 semaines précédant immédiatement la randomisation.
Réfractaire ou intolérant à un traitement antérieur par agent stimulant l'érythropoïèse (ESA) (arrêté ≥4 semaines avant la randomisation), ou peu susceptible de répondre au traitement par ESA, défini comme suit : a. Réfractaire au traitement antérieur par ESA : documentation de non-réponse ou d'une réponse qui n'a plus été maintenue avec un régime contenant un ESA antérieur, soit en tant qu'agent unique ou en combinaison (par exemple, avec le facteur de stimulation des colonies de granulocytes [G-CSF]) ; le régime ESA doit avoir été soit : i. Érythropoïétine humaine recombinante (EPO) ≥40 000 unités internationales par semaine (UI/semaine) pour ≥8 doses ou équivalent ; ou ii. Darbepoétine alpha ≥500 microgrammes (μg) toutes les 3 semaines pour ≥4 doses ou équivalent. b. Intolérant au traitement antérieur par ESA : documentation de l'arrêt d'un régime contenant un ESA antérieur, soit en tant qu'agent unique ou en combinaison (par exemple, avec G-CSF), à tout moment après introduction en raison d'une intolérance ou d'un effet indésirable. c. Peu susceptible de répondre au traitement par ESA : faible chance de réponse à l'ESA basée sur un niveau d'EPO sérique endogène supérieur à (>)200 unités par litre (U/L).
Moins de 5 % de blastes dans un aspirat de moelle osseuse évaluable collecté lors du dépistage, lu par un lecteur central indépendant.
plus...

Critères d'exclusion

MDS avec délétion (del)(5q) ou MDS lié à une thérapie (secondaire).
Anémie due à toute autre cause connue (par exemple, thalassémie, anémie hémolytique, événements hémorragiques, ou carence en fer, B12, et/ou folate).
Toute histoire connue de leucémie myéloïde aiguë (LMA).
Utilisation antérieure d'elritercept, luspatercept, ou sotatercept.
Utilisation antérieure d'agents hypométhylants (HMA), inhibiteur de l'isocitrate déshydrogénase, lénaalidomide, imetelstat, ou thérapie immunosuppressive administrée pour le traitement de la MDS.
Niveau d'EPO sérique >500 U/L.
plus...

Réception d'une transfusion de RBC pour toute raison autre que la MDS sous-jacente dans les 16 semaines précédant la randomisation.
Utilisation d'androgènes dans les 8 semaines précédant la randomisation. Les participants sous doses stables d'androgènes pour hypogonadisme pendant ≥8 semaines sont autorisés.
Utilisation de corticostéroïdes à forte dose dans les 4 semaines précédant la randomisation. Les participants sous doses stables de stéroïdes chroniques de prednisone ≤10 mg/jour ou équivalent de corticostéroïdes pendant ≥4 semaines sont autorisés.
Maladie cardiovasculaire cliniquement significative définie comme : 1. Classe III ou IV de la New York Heart Association ; 2. Intervalle QT corrigé de Fridericia (QTcF) >500 millisecondes lors du dépistage ; 3. Présence d'hypertension non contrôlée définie comme une pression artérielle systolique moyenne ≥160 millimètres de mercure (mm Hg) ou une pression artérielle diastolique ≥100 mm Hg lors du dépistage ; ou 4. Arythmie non contrôlée, infarctus du myocarde, ou angine instable dans les 6 mois précédant le dépistage.
Fraction d'éjection connue <35 %, confirmée par un échocardiogramme local effectué lors du dépistage, ou un échocardiogramme précédemment effectué s'il a été collecté dans les 6 mois précédant le dépistage.
Insuffisance hépatique de classe C selon Child-Pugh.
Accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde, ou embolie pulmonaire dans les 6 mois précédant le dépistage.
Antécédents de malignités, autres que la MDS, à moins que le participant n'ait été exempt de la maladie (y compris l'achèvement de tout traitement, y compris l'entretien, pour une malignité antérieure) pendant ≥5 ans. Cependant, les participants ayant des antécédents ou un diagnostic concomitant des conditions suivantes sont autorisés s'ils ne nécessitent pas de thérapie systémique : 1. Carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ; 2. Carcinome in situ du col de l'utérus ; 3. Carcinome in situ du sein ; et/ou 4. Découverte histologique incidente de cancer de la prostate (T1a ou T1b selon le système de stadification clinique tumeur, nœud, métastase [TNM]).
Antécédents de transplantation d'organe solide ou de moelle osseuse.
Infection active nécessitant un traitement intraveineux (par exemple, antibiotiques, antifongiques, ou antiviraux) dans les 28 jours, ou traitement oral dans les 14 jours précédant la randomisation.
Antécédents d'infection chronique active ou connue par le VIH, le virus de l'hépatite B (VHB), ou le virus de l'hépatite C (VHC). Les participants sans antécédents positifs connus de VIH, VHB, et/ou VHC ne nécessitent pas de tests supplémentaires, sauf si des tests sont exigés selon les directives locales.
Indice de masse corporelle ≥40 kilogrammes par mètre carré (kg/m2).
Chirurgie majeure dans les 28 jours précédant la randomisation.
Antécédents d'allergie/anaphylaxie aux excipients du produit médicamenteux expérimental (IMP) (voir le document d'information sur elritercept actuel pour une liste des excipients) ou aux protéines recombinantes.
Thérapie de chélation du fer initiée dans les 8 semaines précédant la randomisation. Les participants sous doses stables de thérapie de chélation du fer pendant ≥8 semaines sont autorisés.
Thérapie par vitamine B12 ou folate initiée dans les 4 semaines précédant la randomisation. Les participants sous doses de remplacement stables pendant ≥4 semaines et sans carence en vitamine B12 ou folate en cours sont autorisés.
Traitement avec tout médicament expérimental dans les 28 jours précédant le dépistage ou, si la demi-vie du produit est connue, dans 5 fois la demi-vie avant le dépistage, selon la durée la plus longue.
Participation en cours à une autre étude clinique interventionnelle.
Numération plaquettaire ≥450 × 10^9/L ou ≤25 × 10^9/L.
Numération absolue des neutrophiles ≤500/µL.
ASAT ou ALAT sérique ≥3 × la limite supérieure de la normale (ULN).
Bilirubine totale ≥2 × ULN sauf si attribuable au syndrome de Gilbert.
Ferritine ≤50 microgrammes par litre (μg/L).
Folate ≤2,0 nanogrammes par millilitre (ng/mL).
Vitamine B12 ≤200 picogrammes par millilitre (pg/mL).
Taux de filtration glomérulaire estimé <30 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1,73m^2) tel que déterminé par l'équation de la Collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI).
Femme enceinte ou allaitante.
Toute autre condition non spécifiquement notée ci-dessus qui, de l'avis de l'Investigateur, empêcherait le participant de participer à l'étude ou pourrait fausser l'interprétation des données de l'étude.
Membres du personnel du site d'investigation directement impliqués dans la conduite de l'étude et membres du personnel du site autrement supervisés par l'Investigateur, employés du Sponsor ou de l'organisation de recherche sous contrat (CRO) directement impliqués dans la conduite de l'étude, ou membres de la famille immédiate (définis comme un conjoint, parent, enfant, ou frère/sœur, qu'ils soient biologiques ou légalement adoptés).
Pour les participants en France : Personnes sous protection judiciaire, personnes non affiliées à un système de sécurité sociale, et adultes protégés (selon la législation française applicable [Art. L. 1121-6, Art. L. 1121-8, Art. L. 1121-8-1]).
moins...

Pathologies requises
Types histologiques requis
Sous-types histologique requis
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Précédents traitements requis
Précédents traitements exclus
ECOG Maximum
Âge minimum
Blastes médullaires requis
Statuts de dépendance à la transfusion requis
Scores pronostiques IPSS-R requis

Centres d'investigation

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