#NCT06514534 #2024-516049-38-00
Leucémie myéloïde chronique (LMC) Phase 2

[ASC4TARGET] Étude ouverte de l'asciminib chez les patients atteints de LMC-PC ou de LMC-AP présentant une mutation T315I et résistants, intolérants ou inéligibles au ponatinib.

Mis à jour le 10 juin 2026


L’objectif de cette étude de phase II est d’évaluer le potentiel de l’asciminib dans la prise en charge de la LMC-PC ou de la LMC-PA chez les patients porteurs de la mutation T315I. La présence de cette mutation complexifie le traitement en raison du nombre limité d’options thérapeutiques disponibles. L’étude vise à recueillir des données supplémentaires sur l’efficacité et la sécurité de l’asciminib chez ces patients. En déterminant la capacité du médicament à contrôler la maladie et à améliorer le pronostic des patients, l’étude est conçue pour répondre à un besoin médical non satisfait et potentiellement offrir une nouvelle voie thérapeutique aux patients confrontés à une impasse thérapeutique.

Médicaments administrés

  • Asciminib
    L’asciminib est un inhibiteur puissant de la tyrosine kinase ABL/BCR::ABL1. L’asciminib inhibe l’activité kinase d’ABL1 de la protéine de fusion BCR::ABL1, en ciblant spécifiquement la poche du myristoyl d’ABL.

Description des bras de traitement

Asciminib (Scemblix®) (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental : Asciminib administré par voie orale à une dose initiale de 200 mg deux fois par jour (BID), avec une augmentation de la dose jusqu’à 400 mg en fonction de la tolérance afin d’évaluer la sécurité et l’efficacité.

Critères d'inclusion

  • Participants masculins ou féminins avec un diagnostic de LMC-CP ou LMC-AP âgés de ≥ 18 ans.
  • Patients atteints de LMC-CP ou LMC-AP ayant des antécédents de mutation T315I documentée après au moins un TKI et étant résistants, intolérants ou inéligibles au ponatinib (selon le jugement de l'investigateur).
  • Pas déjà traité par asciminib ou tout autre TKI allostérique.
  • Échec (adapté des directives ELN 2020 et 2013) ou intolérance au ponatinib au moment du dépistage.
  • Inéligible au ponatinib selon l'investigateur (basé sur le RCP de ponatinib de l'UE).
  • Preuve de la présence d'un transcrit BCR::ABL1 typique ou de transcrits atypiques au moment du dépistage, qui sont susceptibles d'être quantifiés par RQ-PCR standardisée ou non standardisée.

Critères d'exclusion

  • Antécédents de transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques.
  • Mutation compound T315I résistante à la monothérapie par asciminib (les mutations ABL1 polyclonales, y compris T315I, peuvent être incluses).
Pathologies requises
Leucémie myéloïde chronique (LMC)
Stade requis
Phase chronique Phase accélérée
Anomalies génétiques requises
T315I
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
1 2 3 ou plus
Précédents traitements requis
Inhibiteur poche ATP
Précédents traitements exclus
Naïf de traitement systémique Inhibiteur allostérique
Âge minimum
18

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