[MIDAS] Étude du momelotinib chez des participants atteints d'un syndrome myélodysplasique à faible risque

Mis à jour le 14 mai 2026

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L’objectif de cet essai clinique est de déterminer si le momelotinib est sûr et efficace chez les personnes atteintes de syndromes myélodysplasiques à faible risque (SMD-FR). L’essai étudiera également le métabolisme du médicament. L’étude comporte deux parties : Partie 1 : Les participants recevront différentes doses de momelotinib afin de déterminer la dose optimale en évaluant son efficacité sur la réduction des besoins transfusionnels en globules rouges et son profil de sécurité. Partie 2 : Les participants recevront la dose sélectionnée lors de la Partie 1 afin d’évaluer son impact sur la réduction des besoins transfusionnels en globules rouges et son profil de sécurité chez les patients atteints de SMD-FR.

Médicaments administrés

Momelotinib
Le Momelotinib est un inhibiteur de JAK (Janus kinases), des protéines impliquées dans la production anormale de cellules sanguines et l’inflammation. Le momélotinib bloque principalement JAK1, JAK2, ACVR1 ce qui permet de réduire l’activité excessive de la moelle osseuse, de diminuer l’inflammation et d’améliorer l’anémie chez certains patients.

Description des bras de traitement

Partie 1 - Optimisation de la dose : Momelotinib (EXPÉRIMENTAL) : Les participants reçoivent différentes doses de momelotinib afin de déterminer la dose optimale en évaluant son efficacité sur la réduction des besoins transfusionnels en globules rouges et sa sécurité. Groupe expérimental.

Partie 2 - Exploration de la dose : Momelotinib (EXPÉRIMENTAL) : Les participants reçoivent la dose sélectionnée lors de la Partie 1 afin d’évaluer son impact sur la réduction des besoins transfusionnels en globules rouges et sa sécurité. Groupe expérimental.

Critères d'inclusion

Diagnostic documenté de MDS selon les classifications de l'Organisation mondiale de la santé avec une classification selon le Système de score pronostique international révisé (IPSS-R) de maladie à très faible, faible ou risque intermédiaire, avec un score de risque global ≤3,5.
Dépendance aux transfusions de globules rouges, définie comme nécessitant en moyenne ≥4 unités de globules rouges concentrés (pRBC) transfusés sur une période de 8 semaines au cours des 16 semaines précédant la randomisation. La documentation de la politique de transfusion d'un participant pendant cette période de 16 semaines est requise.
Traitement antérieur avec un agent stimulant l'érythropoïèse (ESA) OU luspatercept pour une anémie liée au LR-MDS qui est réapparue/réfractaire à la thérapie. Les participants intolérants à l'ESA ou au luspatercept antérieurs rempliront ce critère d'inclusion à condition que la définition ci-dessous soit respectée: - Réfractaire au traitement antérieur : documentation de la perte de la réponse érythroïde (E) ou de l'absence de réponse HI-E telle que définie par les critères IWG 2018. - Intolérance au traitement antérieur : documentation des raisons de l'arrêt d'un traitement antérieur contenant un ESA, soit en monothérapie, soit en association (par exemple, G-CSF) ou du luspatercept en raison d'une intolérance ou d'un événement indésirable.
plus...

Critères d'exclusion

Traitement antérieur avec des inhibiteurs de Janus kinase (JAK)1/2 ; ACTRIIb IMiDs (si ≤1 semaine de traitement reçu ; à condition que la dernière dose ait été ≥8 semaines avant la randomisation)
Traitement antérieur avec un piège de ligand du récepteur ACTRIIb autre que le luspatercept.
Traitement antérieur avec des agents hypométhylants ou d'autres agents modifiant la maladie (c'est-à-dire, IMiDs) et une thérapie immunosuppressive pour le MDS.
Traitement antérieur avec un ESA dans les 4 semaines, ou 8 semaines pour un ESA à action prolongée.
Traitement antérieur avec des facteurs de croissance (c'est-à-dire, G-CSF, GM-CSF) dans les 4 semaines.
Traitement antérieur avec luspatercept dans les 8 semaines.
Antécédents de transplantation de cellules souches allogéniques ou autologues.
MDS associée à une anomalie cytogénétique del 5q.
MDS secondaire (c'est-à-dire, MDS qui est connue pour avoir surgi à la suite d'une lésion chimique, d'un traitement par chimiothérapie, et/ou de radiations pour d'autres maladies).
Antécédents connus de diagnostic de leucémie myéloïde aiguë.
Anémie cliniquement significative connue due à des carences en fer, en vitamine B12 ou en acide folique, ou anémie hémolytique auto-immune ou héréditaire, saignement gastro-intestinal, ou thalassémie.
plus...

A reçu un vaccin vivant dans les 30 jours.
A subi une chirurgie majeure dans les 28 jours précédant la randomisation.
Réaction(s) indésirable(s) en cours provenant d'une thérapie antérieure qui ne se sont pas rétablies à ≤Grade 1 ou à l'état de base précédant la thérapie antérieure, sauf si l'investigateur, avec l'accord du promoteur, les considère comme non cliniquement pertinentes pour la tolérabilité de l'intervention de l'étude.
Infection active non contrôlée (les participants recevant des traitements antibactériens et/ou antiviraux en ambulatoire pour une infection qui est sous contrôle ou en prophylaxie d'infection peuvent être inclus).
Événement de saignement actif ou chronique significatif ≥Grade 2 selon le CTCAE v5.0 dans les 4 semaines précédant la randomisation.
Maladie hépatique aiguë et chronique non contrôlée (par exemple, score de Child-Pugh ≥10) ou maladie hépatique ou biliaire instable actuelle définie par ascite, encéphalopathie, coagulopathie, hypoalbuminémie, varices œsophagiennes ou gastriques, jaunisse persistante, ou cirrhose.
L'une des conditions cardiovasculaires suivantes dans les 6 mois précédant la randomisation : angine de poitrine instable ; insuffisance cardiaque congestive symptomatique ; arythmie cardiaque non contrôlée.
Intervalle QTc >480 millisecondes (msec) (corrigé selon la formule de Fridericia).
Maladie psychiatrique, situation sociale, ou toute autre condition qui limiterait la conformité aux exigences de l'essai ou interférerait avec l'interprétation des résultats de l'étude, selon le jugement de l'investigateur ou du promoteur.
Présence de neuropathie périphérique ≥Grade 2 selon le CTCAE v5.0.
Statut positif connu pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
Hépatite A virale active chronique ou aiguë.
Infection active par l'hépatite B indiquée par la présence de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) lors du dépistage ou dans les 3 mois précédant la première dose de l'intervention de l'étude.
Résultat positif du test d'anticorps contre l'hépatite C lors du dépistage ou dans les 3 mois précédant la première dose de l'intervention de l'étude.
Conditions ou anomalies gastro-intestinales cliniquement significatives qui peuvent altérer l'absorption (par exemple, nausées incontrôlées, vomissements, syndrome de malabsorption, ou résection majeure de l'estomac et/ou des intestins).
Incapable d'avaler et/ou de conserver des médicaments oraux.
Contre-indication ou hypersensibilité connue au momélotinib et à ses métabolites, ou à l'un de leurs excipients.
Traitement antérieur avec des agents expérimentaux dans les 4 semaines ou 5 demi-vies, selon la durée la plus longue.
Traitement antérieur avec des corticostéroïdes pour le traitement de la maladie sous-jacente dans les 28 jours (l'utilisation en soins de soutien pour des indications non-MDS est autorisée si à une dose stable ≤10 mg de prednisone par jour).
Traitement antérieur avec d'autres thérapies anti-MDS actives non autrement listées dans les 28 jours ou 5 demi-vies, selon la durée la plus longue.
Traitement antérieur avec des inducteurs puissants du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4), sauf pour la rifampicine et la rifampicine, dans les 14 jours précédant la première dose de momélotinib.
Diagnostic de malignité invasive ou antécédent de malignité invasive autre que la maladie à l'étude au cours des 5 dernières années, sauf indication contraire ci-dessous : - Antécédents de tumeur maligne invasive pour laquelle le participant a été traité définitivement, et pour laquelle il est en rémission depuis au moins 2 ans, et qui, de l'avis du chercheur principal et du médecin responsable, ne devraient pas affecter l'évaluation des effets de l'intervention étudiée sur la maladie actuellement ciblée. - Les patients atteints d'un carcinome basocellulaire de la peau traité de manière curative, d'un cancer superficiel de la vessie, d'un carcinome épidermoïde de la peau, d'un cancer du col de l'utérus in situ et/ou d'un cancer du sein in situ peuvent être inclus dans l'étude. - Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (T1a ou T1b selon le système de stadification clinique TNM [Tumeur, ganglions, métastases]).
moins...

Pathologies requises
Types histologiques requis
Sous-types histologique requis
Anomalies génétiques exclues
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Précédents traitements requis
Précédents traitements exclus
ECOG Maximum
Âge minimum
Statuts de dépendance à la transfusion requis
Scores pronostiques IPSS-R requis

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