Étude de phase 1 visant à évaluer le STP938 en monothérapie chez les adultes atteints de thrombocythémie essentielle à haut risque

Médicaments administrés

• STP938
  Le STP938 est un inhibiteur de kinase, administrée par voie orale, en cours de développement qui cible CDC7 (Cell Division Cycle 7 kinase). La kinase CDC7 joue un rôle clé dans l’initiation de la réplication de l’ADN. En l’inhibant, STP938 bloque l’entrée correcte en phase S du cycle cellulaire, perturbe la réplication de l’ADN, induit un stress réplicatif, pouvant ainsi entraîner la mort des cellules tumorales.

Description des bras de traitement

Phase 1b (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : administration orale de STP938 selon un schéma d’escalade de dose jusqu’à 5 niveaux. Les patients débutent le traitement par une dose assignée pendant 4 semaines, avec possibilité d’ajustement par l’investigateur. Les participants prennent du STP938 quotidiennement pendant une durée maximale de 12 mois, avec un suivi régulier de la sécurité et de l’efficacité.

Critères d'inclusion

• Un diagnostic confirmé de thrombocytémie essentielle (TE) selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) ou de la Société britannique d'hématologie (BSH).
• Répondre aux critères de TE à haut risque.
• Numéro de plaquettes élevé (>600 x10^9/L) nécessitant une thérapie cytoréductrice.
• Soit intolérant soit résistant à l'hydroxycarbamide ayant satisfait à l'un des critères à tout moment de leur maladie tout en recevant de l'hydroxycarbamide.
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Critères d'exclusion

• Sujets recevant actuellement ou récemment une thérapie cytoréductrice pour le traitement de la thrombocytémie essentielle (des périodes de lavage s'appliquent).
• Transformation prouvée ou suspectée en polycythémie vraie, myélofibrose, myélodysplasie, leucémie myéloïde aiguë ou autre néoplasie myéloïde.
• Splénectomie antérieure.
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