Étude de l'elritercept pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire

Partie 2 Cohortes E et F

Mis à jour le 16 mai 2026

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L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi de l’elritercept et sa tolérance à différentes doses chez les adultes atteints d’anémie associée à un SMD de faible risque. Elle vise également à évaluer la sécurité d’emploi de l’elritercept en observant l’aggravation du SMD chez certains participants au cours de l’étude et à étudier ses effets sur l’anémie liée au SMD. Enfin, l’étude examinera l’impact de l’elritercept sur la production de globules rouges sains.

Médicaments administrés

Elritercept
L'Elritercept est un agent de maturation des globules rouges (erythroid maturation agent) en cours de développement. Il agit en modulant la voie du TGF-β (transforming growth factor beta), qui freine normalement la maturation des globules rouges dans la moelle osseuse.

Description des bras de traitement

Partie 2 : Cohorte E de confirmation de la dose d’elritercept (EXPÉRIMENTALE) : Les participants atteints de SMD (RS-positifs ou non-RS) nécessitant des transfusions de globules rouges, avec une surcharge en fer sous chélation stable, reçoivent de l’elritercept à la dose de 3,75 mg/kg SC le jour 1 toutes les 4 semaines jusqu’à 24 cycles ; la dose peut être modifiée en fonction de la réponse.

Partie 2 : Cohorte F de confirmation de la dose d’elritercept (EXPÉRIMENTALE) : Les participants atteints de SMD (RS-positifs ou non-RS) nécessitant des transfusions de globules rouges, avec une surcharge en fer non chélatrice, reçoivent de l’elritercept à la dose de 3,75 mg/kg SC le jour 1 toutes les 4 semaines jusqu’à 24 cycles ; la dose peut être modifiée en fonction de la réponse.

Critères d'inclusion

< 5 % de blastes dans la moelle osseuse évalués par aspiration de moelle osseuse pendant la période de prétraitement.
Cohorte E : - Diagnostic de SMD selon la classification de l'OMS correspondant à la classification IPSS-R de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire. - Nécessitant ≥ 2 unités de transfusion de globules rouges au cours des 8 semaines précédant le J1. - Réception de ≥ 20 unités de globules rouges par transfusion au cours de la vie du participant. - Ferritine sérique > 1000 nanogrammes par millilitre (ng/mL) sur ≥ 2 évaluations au cours des 8 semaines précédant C1D1. - Traité avec une dose stable de thérapie de chélation du fer pendant ≥ 8 semaines avant le J1C1.
Cohorte F : - Diagnostic de SMD selon la classification de l'OMS correspondant à la classification IPSS-R de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire. - Nécessitant ≥ 2 unités de transfusion de globules rouges au cours des 8 semaines précédant le J1. Réception de ≥ 20 unités de globules rouges par transfusion au cours de la vie du participant. - Ferritine sérique > 1000 ng/mL sur ≥ 2 évaluations au cours des 8 semaines précédant le J1C1. - N'ayant pas reçu de traitement par chélation du fer au cours des 8 semaines précédant le C1D1 et n'étant pas éligible à l'initiation d'un traitement par chélation du fer de l'avis de l'investigateur et conformément aux directives de traitement locales pour l'initiation d'un traitement par chélation du fer.
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Critères d'exclusion

Diagnostic de MDS avec Del5q.
Diagnostic de MDS secondaire (c'est-à-dire MDS connu pour être survenu à la suite d'une lésion chimique ou d'un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d'autres maladies).
Diagnostic d'anémie hémolytique, de saignement actif, d'hémoglobinopathies ou de troubles congénitaux comme cause de l'anémie du participant.
Traitement antérieur avec de l'azacitidine, de la décitabine, du léna-lidomide ou du sotatercept.
Traitement antérieur avec du luspatercept (Cohortes A, B, C, D, E et F uniquement).
Traitement avec un agent stimulant l'érythropoïèse (ESA) dans les 8 semaines précédant C1D1.
Traitement chronique antérieur ou concomitant avec un facteur de stimulation des granulocytes (G-CSF) ou un facteur de stimulation des granulocytes-macrophages (GM-CSF), pour des raisons autres que le traitement de la MDS. Remarque : Un traitement antérieur avec G-CSF ou GM-CSF pour la MDS, qui a été interrompu ≥ 8 semaines avant C1D1 est autorisé.
Thérapie de chélation du fer si initiée dans les 8 semaines précédant C1D1. Les participants sous des doses stables de thérapie de chélation du fer pendant ≥ 8 semaines sont autorisés.
Thérapie par vitamine B12 et/ou acide folique initiée dans les 8 semaines précédant C1D1. Les participants sous des doses de remplacement stables pendant ≥ 8 semaines et sans carence concomitante en vitamine B12 ou en acide folique sont autorisés.
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Infection active nécessitant une thérapie antibiotique parentérale dans les 28 jours précédant C1D1 ou des antibiotiques oraux dans les 14 jours précédant C1D1. Les antibiotiques prophylactiques et/ou antifongiques pour la neutropénie sont autorisés.
Présence de maladie cardiaque non contrôlée ou d'insuffisance cardiaque de classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA).
QTcF > 500 msec sur l'électrocardiogramme (ECG) de dépistage ou de C1D1 (moyenne de 3 mesures).
Arythmie cliniquement significative non contrôlée (les participants avec une fibrillation auriculaire contrôlée par le rythme ne sont pas exclus).
Infarctus du myocarde aigu ou angine instable ≤ 6 mois avant C1D1.
Présence d'hypertension non contrôlée, définie comme une pression artérielle systolique ≥ 160 mmHg ou une pression artérielle diastolique ≥ 100 mmHg malgré un traitement adéquat.
Antécédents d'accident vasculaire cérébral, de thrombose veineuse profonde (TVP) ou d'embolie artérielle dans les 6 mois précédant C1D1.
Antécédents d'abus de drogues ou d'alcool (tel que défini par l'Investigateur) au cours des 2 dernières années.
Chirurgie majeure dans les 28 jours précédant C1D1. Les participants doivent être complètement rétablis de toute chirurgie antérieure avant C1D1.
Toute malignité autre que MDS ou CMML qui n'a pas été en rémission et/ou a nécessité une chirurgie majeure ou une thérapie systémique incluant radiothérapie, chimiothérapie, thérapie ciblée ou thérapie hormonale dans l'année précédant C1D1.
Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique.
Événements hémorragiques de grade NCI-CTCAE ≥ 2 au cours des 3 mois précédant C1D1.
Réception d'une transfusion de globules rouges ou de plaquettes pour toute raison(s) ou combinaison de raisons autres que la MDS sous-jacente dans les 16 semaines précédant C1D1. Si un participant nécessite une transfusion pour une raison imprévue pendant la période de prétraitement, une période de dépistage prolongée peut être envisagée après discussion avec le Moniteur Médical.
Connu positif pour le VIH, HBV infectieux actif avec charge virale positive (ADN du VHB), ou HCV infectieux actif avec charge virale positive (ARN du VHC). Les participants sans antécédents positifs connus de VIH, HBV et/ou HCV ne nécessitent pas de tests supplémentaires, sauf si des tests sont exigés selon les directives locales.
Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 40 kilogrammes par mètre carré (kg/m2).
Antécédents de réaction(s) allergique(s) sévère(s) ou anaphylactique(s) ou d'hypersensibilité aux protéines recombinantes ou excipients dans le produit médicamenteux expérimental (IMP).
Diagnostic de cirrhose, stéatohépatite non alcoolique, maladie hépatique alcoolique, hépatite ou autre maladie hépatique (aiguë ou chronique) répondant aux critères de Child-Pugh C pour l'insuffisance hépatique. Les participants avec des enzymes hépatiques élevées sont autorisés si l'élévation des enzymes hépatiques est suspectée d'être due à une surcharge en fer ou à une chélation du fer, et d'autres causes hépatiques ont été exclues, selon l'avis de l'Investigateur.
Tout besoin de recevoir un médicament prohibé.
Traitement avec un autre médicament ou dispositif expérimental ou thérapie approuvée pour un usage expérimental dans les 8 semaines précédant C1D1, ou, si la demi-vie du produit précédent est connue, dans 5 fois la demi-vie avant C1D1, selon la durée la plus longue.
Numération des globules blancs (WBC) périphériques ≥ 13 000/μL.
Numération plaquettaire > 450 × 10^9/L ou < 25 × 10^9/L.
Saturation en transferrine < 15 %.
Ferritine < 50 nanogrammes par millilitre (ng/mL).
Acide folique < 4,5 nanomoles par litre (nmol/L) (< 2,0 ng/mL).
Vitamine B12 < 148 picomoles par litre (pmol/L) (< 200 pg/mL).
Taux de filtration glomérulaire estimé (GFR) < 30 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1,73 m2), tel que déterminé par l'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Femmes enceintes ou allaitantes.
Toute autre condition non spécifiquement notée ci-dessus qui, selon l'avis de l'Investigateur, empêcherait le participant de participer à l'étude.
Les participants qui sont membres du personnel du site d'investigation directement impliqués dans la conduite de l'essai et leurs membres de la famille immédiate, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'Investigateur, ou les participants qui sont des employés du Sponsor ou d'une organisation de recherche sous contrat (CRO) directement impliqués dans la conduite de l'étude. La famille immédiate est définie comme un conjoint, un parent, un enfant ou un frère/sœur, qu'il soit biologique ou légalement adopté.
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Pathologies requises
Types histologiques requis
Sous-types histologique requis
Anomalies génétiques exclues
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
ECOG Maximum
Âge minimum
Blastes médullaires requis

Centres d'investigation

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