#NCT04419649 #2023-507469-24-00
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myéloprolifératifs (SMP) Phase 2

Étude de l'elritercept pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire

Partie 1 Escalade de dose
Mis à jour le 16 mai 2026


L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi de l’elritercept et sa tolérance à différentes doses chez les adultes atteints d’anémie associée à un SMD de faible risque. Elle vise également à évaluer la sécurité d’emploi de l’elritercept en observant l’aggravation du SMD chez certains participants au cours de l’étude et à étudier ses effets sur l’anémie liée au SMD. Enfin, l’étude examinera l’impact de l’elritercept sur la production de globules rouges sains.

Médicaments administrés

  • Elritercept
    L'Elritercept est un agent de maturation des globules rouges (erythroid maturation agent) en cours de développement. Il agit en modulant la voie du TGF-β (transforming growth factor beta), qui freine normalement la maturation des globules rouges dans la moelle osseuse.

Description des bras de traitement

Partie 1 : Cohorte Elritercept 1 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 0,75 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 2 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 1,5 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 3 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 2,5 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 4 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 3,75 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 5 (Expérimentale) d’elritercept : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 5,0 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Critères d'inclusion

  • Numération des globules blancs (WBC) dans le sang périphérique < 13 000/microlitre (μL) pendant la période de prétraitement.
  • Anémie définie comme : 1. Chez les participants non transfusés, n'ayant reçu aucune transfusion de globules rouges (RBC) dans les 8 semaines, concentration d'Hgb ≤ 10,0 g/dL pendant la période de prétraitement OU 2. Chez les participants LTB, ayant reçu 1 à 3 unités de RBC pour Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines précédant la période de prétraitement. OU 3. Chez les participants HTB, ayant reçu ≥ 4 unités de RBC pour Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines précédant la période de prétraitement.
  • Diagnostic de MDS selon la classification de l'OMS qui répond à la classification du Système de notation pronostique international révisé (IPSS-R) de maladie à très faible, faible ou risque intermédiaire.
  • Moins de (<) 5 % de blastes dans la moelle osseuse pendant la période de prétraitement.

Critères d'exclusion

  • Diagnostic de MDS avec délétion du chromosome 5q (Del5q).
  • Traitement avec un ESA dans les 56 jours précédant C1D1.
  • Thérapie de chélation du fer si initiée dans les 8 semaines précédant C1D1.
  • Traitement chronique antérieur ou concomitant avec un facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) ou un facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF).
  • Thérapie par vitamine B12 initiée dans les 8 semaines précédant C1D1. Les participants ayant des doses de remplacement stables depuis ≥ 8 semaines et sans carence concomitante en vitamine B12 ou en folate sont autorisés.
  • Traitement avec un autre médicament ou dispositif expérimental ou thérapie approuvée pour un usage expérimental ≤ 28 jours précédant C1D1, ou, si la demi-vie du produit précédent est connue, dans 5 fois la demi-vie précédant C1D1, selon la durée la plus longue.
  • Traitement antérieur avec de l'azacitidine, de la décitabine, du léna-lidomide, du luspatercept ou du sotatercept.
Pathologies requises
Syndromes myélodysplasiques (SMD) et Syndromes myé...
Types histologiques requis
Syndromes myélodysplasiques (SMD)
Sous-types histologique requis
SMD de novo
Anomalies génétiques exclues
del(5q)
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Aucune 1
Précédents traitements requis
Naïf de traitement systémique EPO / Facteurs de croissance
Précédents traitements exclus
Chimiothérapie Agent de maturation érythroïde Immunomodulateur
ECOG Maximum
2 - Mobile et capable de s'occuper de lui-même pou...
Âge minimum
18
Blastes médullaires requis
< 5 %
Scores pronostiques IPSS-R requis
Très faible Faible Intermédiaire

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