#NCT07007052 #2024-511003-42-00
Leucémie aiguë Phase 2

[TAGVEN] Étude de phase II évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'association de tagraxofusp et de vénétoclax chez des patients atteints d'une néoplasie à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques n'ayant jamais reçu de traitement.

Mis à jour le 3 juil. 2026


L’objectif de cet essai clinique est d’étudier l’efficacité de l’association tagraxofusp + vénétoclax chez des patients adultes atteints d’un néoplasie à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques n’ayant jamais reçu de traitement.

L’objectif principal est de vérifier la réponse des patients après 3 cycles de tagraxofusp + vénétoclax et de démontrer si cette association augmente le taux de rémission complète, évaluée après 3 mois de traitement.

Médicaments administrés

  • Vénétoclax
    Le vénétoclax déclenche l'apoptose des cellules leucémique (LLC) en inhibant la protéine anti-apoptotique BCL-2, surexprimée dans ces cellules et associée à la résistance à la chimiothérapie.
  • Tagraxofusp
    Le Tagraxofusp est une protéine de fusion ciblée : une partie reconnaît le récepteur CD123 ; l’autre contient une toxine dérivée de la toxine diphtérique.

Description des bras de traitement

Bras interventionnel unique (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental : Les patients reçoivent du vénétoclax à la dose de 400 mg/jour par voie orale après une augmentation progressive de 3 jours chaque cycle de 28 jours, plus du tagraxofusp à la dose de 12 µg/kg en perfusion IV sur 15 minutes une fois par jour les jours 1 à 3 de chaque cycle jusqu’à 12 cycles.

Critères d'inclusion

  • Patients ayant un diagnostic confirmé de BPDCN selon les critères révisés de l'OMS 2022 et n'ayant pas reçu de traitement antérieur : les patients présentant des lésions cutanées ou des ganglions lymphatiques mais sans atteinte de la moelle osseuse peuvent être inclus.

Critères d'exclusion

  • Traitement antérieur avec venetoclax ou tagraxofusp.
  • Traitement du BPDCN avec toute chimiothérapie antérieure ou agents expérimentaux, sauf l'hydroxyurée pendant moins de 14 jours au moment de l'inclusion.
Pathologies requises
Pathologies requises
Leucémie aiguë
Types histologiques requis
Types histologiques requis
Leucémie aigüe à cellules dendritiques plasmacytoï...
Fonction rénale requises
Fonction rénale requises
> 60 ml/min
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Nombre de lignes de traitement précédentes requises
Aucune
Précédents traitements requis
Précédents traitements requis
Naïf de traitement systémique
ECOG Maximum
ECOG Maximum
2 - Mobile et capable de s'occuper de lui-même pou...
Âge minimum
Âge minimum
18

Centres d'investigation

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French Innovative Leukemia Organisation (FILO) Sponsor principal
Stemline Therapeutics, Inc. Collaborateur
Abbvie Collaborateur