[TRITON-PN] Étude visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du nucrésiran chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie
Rechercher un essai clinique est un processus complexe, avec d'innombrables critères à prendre en compte. Notre assistant IA simplifie cette tâche en réalisant une analyse précise des essais les plus pertinents en fonction de votre profil médical. Notre base de données est entièrement tenue à jour, vous ne voyez donc que les sites en recrutement actif. C'est rapide et facile :
- Créer votre compte
- Copiez-collez votre dernier rapport médical
- Notre assistant IA fait le reste pour vous
Que vous soyez patient ou médecin, créez un compte pour trouver les essais cliniques les plus pertinents et y postuler :
L’objectif de cette étude est de :
-
Déterminer l’efficacité du nucresiran chez les patients atteints de neuropathie périphérique à transthyrétine héréditaire (hATTR-PN) en évaluant son effet sur les troubles neurologiques, la qualité de vie, l’état nutritionnel, le handicap et la vitesse de marche.
-
Démontrer la supériorité du nucresiran par rapport au vutrisiran utilisé dans l’étude, en ce qui concerne les taux sériques de transthyrétine (TTR).
Médicaments administrés
-
Nucresiran
Le Nucresiran est un traitement expérimental. Il envoie un petit ARN (siRNA) dans les cellules du foie. Ce siRNA cible l’ARN messager de la TTR et le détruit avant qu’il ne puisse produire la protéine pathologique. -
Vutrisiran
Le Vutrisiran est une thérapie par ARN interférent (RNAi / siRNA). Il cible l’ARN messager de la protéine TTR dans le foie afin d’empêcher sa production.
Description des bras de traitement
Nucresiran 300 mg (EXPÉRIMENTAL) : Les patients reçoivent 300 mg de nucresiran par voie sous-cutanée une fois tous les 6 mois pendant la période de traitement et la période d’extension. Ce bras expérimental évalue la monothérapie par nucresiran.
Vutrisiran 25 mg suivi de Nucresiran 300 mg (COMPARATEUR ACTIF) : Les patients reçoivent 25 mg de vutrisiran par voie sous-cutanée tous les 3 mois pendant la période de traitement, puis 300 mg de nucresiran par voie sous-cutanée tous les 6 mois pendant la période d’extension. Ce bras comparateur actif évalue l’administration de vutrisiran suivie de celle de nucresiran.
Critères d'inclusion
- A un diagnostic documenté de hATTR-PN
- A un score d'incapacité neuropathique (NIS) de 5 à 130 (inclus)
- A un diagnostic d'amylose hATTR avec polyneuropathie avec une variante génétique TTR documentée
- plus...
- A un statut de performance de Karnofsky (KPS) de 60%
- moins...
Critères d'exclusion
- A d'autres causes connues de neuropathie sensorimotrice ou autonome
- A subi une transplantation hépatique ou est susceptible, selon l'avis de l'investigateur, de subir une transplantation hépatique pendant la période de traitement de l'étude
- A d'autres formes d'amylose connues (non hATTR) ou des preuves cliniques d'amylose leptomeningée
- plus...
- A une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) >2,5 limite supérieure de la normale (ULN)
- A une bilirubine totale >1,5 ULN
- A un taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≤30 mL/min/1,73m²
- A une classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association (NYHA) >2
- moins...
- Pathologies requises
- Types histologiques requis
- Âge minimum
- Âge maximum
- Statut d’atteinte d’organes requis
- Organes atteints requis
-
Amylose
-
Autre
-
18
-
85
-
Présence
-
Neurologique
Centres d'investigation
1 centre investigateur en cours de recrutement
Inscrivez-vous ou connectez-vous pour voir la liste des sites qui recrutent actuellement pour cet essai clinique.
En vous inscrivant, vous pourrez également utiliser notre service de matching pour vérifier votre éligibilité par rapport à vos dossiers médicaux et contacter directement les sites de recrutement.
Sponsors
Les sponsors porteurs de l'essai