#NCT06343805
Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Myeloproliferative Neoplasms (MPN) Phase 1

Étude de phase 1 de l'AJ1-11095 chez des patients atteints de myélofibrose primitive (PMF), de myélofibrose post-polycythémie vraie (PPV-MF) ou de myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (PET-MF) ayant présenté un échec thérapeutique à un inhibiteur de JAK2 de type I (JAK2i)

Last updated on May 14, 2026


AJX-101 est un essai clinique de phase 1, non randomisé, multicentrique et ouvert, de première administration chez l’homme (FIH), conçu pour étudier la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), l’activité clinique et les changements des biomarqueurs d’un inhibiteur de JAK2 de type II administré par voie orale, AJ1-11095, chez des sujets atteints de myélofibrose primaire ou secondaire précédemment traités avec au moins un inhibiteur de JAK2 de type I.

Drugs administered

  • AJ1-11095
    L'AJ1-11095 est un inhibiteur sélectif de JAK2 de type II en cours de développement. L'AJ1-11095 bloque JAK2, une enzyme impliquée dans la prolifération excessive des cellules sanguines, l’inflammation de la moelle osseuse et la progression des SMP.

Treatment arms

Cohorte 1 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose A d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 2 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose B d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 3 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose C d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 4 (EXPÉRIMENTALE) : Groupe expérimental : Dose D d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte 5 (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : Dose E d’AJ1-11095 administrée par voie orale dans le cadre de la phase 1 d’escalade de dose.

Cohorte d’expansion de dose 1 (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : Dose recommandée de phase 2 (RP2D) candidate d’AJ1-11095 administrée par voie orale lors de la phase d’expansion de dose.

Cohorte d’expansion de dose 2 (EXPÉRIMENTALE) : Bras expérimental : Dose recommandée de phase 2 (RP2D) candidate alternative d’AJ1-11095 administrée par voie orale lors de la phase d’expansion de dose.

Inclusion criterias

  • Diagnostic de PMF, MF post-PV ou MF post-ET.
  • MF DIPSS intermédiaire-2 ou à haut risque avec ≤10 % de blastes, indépendamment du statut de mutation JAK2.
  • Volume estimé de la rate ≥450 cm3.
  • TSS MFSAF v.4.0 ≥10, ou au moins 2 des 7 symptômes évalués par MFSAF avec des scores ≥3.
  • Thérapie antérieure avec au moins 1 inhibiteur JAK2 de type I, et soit échec à obtenir une réponse, soit rechute après avoir obtenu une réponse.

Exclusion criterias

  • Splénectomie antérieure.
  • Irradiation splénique dans les 3 mois précédant la première dose du médicament de l'étude.
  • Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse (sauf si stable pendant >8 semaines).
Required conditions
Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Myeloprolifera...
Required histologic types
Myeloproliferative neoplasms (MPN)
Required histologic sub types
Primary myelofibrosis Secondary myelofibrosis
Required number of previous lines of therapy
1 2 3 or more
Required previous treatments
Targeted therapy
Excluded previous treatments
Systemic Treatment-Naive
Maximum ECOG
3 - Capable of only limited selfcare; confined to ...
Minimum age
18
Required DIPSS scores
Intermediate-2 High

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