#NCT04176198 #2022-502597-16-00
Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Myeloproliferative Neoplasms (MPN) Phase 1 / Phase 2

Étude du nuvisertib oral (TP-3654) chez les patients atteints de myélofibrose

Bras de monothérapie par nuvisertib
Last updated on May 12, 2026


Cette étude est un essai de phase 1/2, multicentrique, à doses croissantes et ouvert, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du nuvisertib (TP-3654) chez les patients atteints de MF primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé.

Drugs administered

  • Nuvisertib
    Le Nuvisertib (TP-3654) est un inhibiteur sélectif de la kinase PIM1 en cours de développement. Les kinases PIM sont des enzymes qui favorisent la survie des cellules, stimulent la prolifération cellulaire et sont souvent trop actives dans certaines maladies hématologiques. En les bloquant, le nuvisertib vise à ralentir la production de cellules anormales, réduire les symptômes et àaméliorer les anomalies de la moelle.

Treatment arms

Bras 1 : nuvisertib (TP-3654) (EXPÉRIMENTAL) : Bras de monothérapie expérimentale où des patients atteints de myélofibrose primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé, précédemment traités par des inhibiteurs de JAK (intolérants, résistants, réfractaires ou inéligibles), reçoivent du nuvisertib oral (TP-3654) selon un schéma d’escalade de dose.

Inclusion criterias

  • Diagnostic pathologique confirmé de myélofibrose primitive (PMF) ou de myélofibrose post-PV/post-ET et myélofibrose primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé.
  • Précédemment traité par des inhibiteurs de JAK et est intolérant, résistant, réfractaire ou a perdu la réponse aux inhibiteurs de JAK ou n'est pas éligible pour être traité par des inhibiteurs de JAK.
  • Numération des blastes dans le sang périphérique < 5%.
  • Splénomégalie (volume de la rate ≥ 450 cm3 par IRM ou scanner) dans les 2 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1.

Exclusion criterias

  • Antécédents de transplantation de cellules souches allogéniques au cours des 6 derniers mois.
  • Éligible pour une transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches allogéniques.
  • Irradiation splénique dans les 6 mois précédant le dépistage ou splénectomie antérieure.
Required conditions
Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Myeloprolifera...
Required histologic types
Myeloproliferative neoplasms (MPN)
Required histologic sub types
Primary myelofibrosis Secondary myelofibrosis
Required number of previous lines of therapy
1 2 3 or more
Required previous treatments
Targeted therapy
Excluded previous treatments
Systemic Treatment-Naive
Maximum ECOG
1 - Restricted in physically strenuous activity bu...
Minimum age
18
Required DIPSS scores
Intermediate-1 Intermediate-2 High
Required M-IPSS70+ v2.0 scores
Intermediate High
Required MYSEC-PM scores
Intermediate-1 Intermediate-2 High

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