#NCT04419649 #2023-507469-24-00
Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Myeloproliferative Neoplasms (MPN) Phase 2

Étude de l'elritercept pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire

Partie 1 Escalade de dose
Last updated on May 16, 2026


L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi de l’elritercept et sa tolérance à différentes doses chez les adultes atteints d’anémie associée à un SMD de faible risque. Elle vise également à évaluer la sécurité d’emploi de l’elritercept en observant l’aggravation du SMD chez certains participants au cours de l’étude et à étudier ses effets sur l’anémie liée au SMD. Enfin, l’étude examinera l’impact de l’elritercept sur la production de globules rouges sains.

Drugs administered

  • Elritercept
    L'Elritercept est un agent de maturation des globules rouges (erythroid maturation agent) en cours de développement. Il agit en modulant la voie du TGF-β (transforming growth factor beta), qui freine normalement la maturation des globules rouges dans la moelle osseuse.

Treatment arms

Partie 1 : Cohorte Elritercept 1 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 0,75 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 2 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 1,5 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 3 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 2,5 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 4 (EXPÉRIMENTALE) : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 3,75 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Partie 1 : Cohorte 5 (Expérimentale) d’elritercept : Les participants reçoivent une injection sous-cutanée d’elritercept à la dose de 5,0 mg/kg le premier jour de chaque cycle de 28 jours, pour un maximum de 4 cycles, puis poursuivent le traitement selon le même schéma pour un maximum de 24 cycles. Cohorte de dosage expérimental.

Inclusion criterias

  • Numération des globules blancs (WBC) dans le sang périphérique < 13 000/microlitre (μL) pendant la période de prétraitement.
  • Anémie définie comme : 1. Chez les participants non transfusés, n'ayant reçu aucune transfusion de globules rouges (RBC) dans les 8 semaines, concentration d'Hgb ≤ 10,0 g/dL pendant la période de prétraitement OU 2. Chez les participants LTB, ayant reçu 1 à 3 unités de RBC pour Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines précédant la période de prétraitement. OU 3. Chez les participants HTB, ayant reçu ≥ 4 unités de RBC pour Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines précédant la période de prétraitement.
  • Diagnostic de MDS selon la classification de l'OMS qui répond à la classification du Système de notation pronostique international révisé (IPSS-R) de maladie à très faible, faible ou risque intermédiaire.
  • Moins de (<) 5 % de blastes dans la moelle osseuse pendant la période de prétraitement.

Exclusion criterias

  • Diagnostic de MDS avec délétion du chromosome 5q (Del5q).
  • Traitement avec un ESA dans les 56 jours précédant C1D1.
  • Thérapie de chélation du fer si initiée dans les 8 semaines précédant C1D1.
  • Traitement chronique antérieur ou concomitant avec un facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) ou un facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF).
  • Thérapie par vitamine B12 initiée dans les 8 semaines précédant C1D1. Les participants ayant des doses de remplacement stables depuis ≥ 8 semaines et sans carence concomitante en vitamine B12 ou en folate sont autorisés.
  • Traitement avec un autre médicament ou dispositif expérimental ou thérapie approuvée pour un usage expérimental ≤ 28 jours précédant C1D1, ou, si la demi-vie du produit précédent est connue, dans 5 fois la demi-vie précédant C1D1, selon la durée la plus longue.
  • Traitement antérieur avec de l'azacitidine, de la décitabine, du léna-lidomide, du luspatercept ou du sotatercept.
Required conditions
Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Myeloprolifera...
Required histologic types
Myelodysplastic syndromes (MDS)
Required histologic sub types
MDS de novo
Excluded genetic anomalies
del(5q)
Required number of previous lines of therapy
None 1
Required previous treatments
Systemic Treatment-Naive EPO / Growth factors
Excluded previous treatments
Chemotherapy Erythroid maturation agent Immunomodulator
Maximum ECOG
2 - Ambulatory and capable of all selfcare but una...
Minimum age
18
Required medullary blasts
< 5 %
Required IPSS-R prognostic scores
Very low Low Intermediate

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