#NCT04811560
Acute leukemia Phase 1 / Phase 2

[cAMeLot-1] Étude de phase 1/2 du Bleximenib chez des participants atteints de leucémie aiguë

Phase 2
Last updated on Apr 22, 2026


L’objectif de cette étude est de déterminer la ou les doses recommandées pour la phase 2 (DRP2) du bleximenib lors de la phase 1, partie 1 (escalade de dose), et d’évaluer la sécurité et la tolérance à la DRP2 lors de la phase 1, partie 2 (extension de dose). L’objectif de la phase 2 est d’évaluer l’efficacité du bleximenib à la DRP2.

Drugs administered

  • Bleximenib
    Le Bleximenib est un inhibiteur de la ménine (thérapie ciblée) en cours de développement. La ménine est une protéine codée par le gène MEN1 qui interagit avec la protéine KMT2A (MLL). Le Bleximenib bloque l'interaction ménine–KMT2A, ce qui diminue l’expression de ces gènes oncogéniques, induit la différenciation des cellules leucémiques et réduit la prolifération des blastes.

Treatment arms

Bleximenib (EXPÉRIMENTAL) : Bras expérimental : Les participants à la phase 1, partie 1 (augmentation de la dose), partie 2 (expansion de la dose) et phase 2 reçoivent du bleximenib par voie orale à la ou aux RP2D pour évaluer l’activité anti-leucémique et la sécurité.

Inclusion criterias

  • Doit avoir eu un diagnostic initial de leucémie myéloïde aiguë (LMA) selon les critères de classification de l'OMS 2022 et avoir une maladie en rechute/réfractaire
  • LMA portant des réarrangements/translocations KMT2A-r ou des mutations NPM1 uniquement

Exclusion criterias

  • Maladie active du système nerveux central (SNC)
  • A des preuves de maladie du greffon contre l'hôte
  • A reçu un traitement antérieur par transplantation de moelle osseuse allogénique ou de cellules souches ≤3 mois avant la première dose du traitement de l'étude
  • Leucémie promyélocytaire aiguë, diagnostic de leucémie associée au syndrome de Down ou leucémie myélomonocytaire juvénile selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) 2016
Required conditions
Acute leukemia
Required histologic types
Acute myeloid leukemia (AML)
Required central nervous system lesions
None Treated / Controled
Required genetic anomalies
KMT2A NPM1
Required number of previous lines of therapy
1 2 3 or more
Excluded previous treatments
Systemic Treatment-Naive
Maximum ECOG
2 - Ambulatory and capable of all selfcare but una...
Minimum age
18

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