[TRITON-PN] Étude visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du nucrésiran chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie
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L’objectif de cette étude est de :
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Déterminer l’efficacité du nucresiran chez les patients atteints de neuropathie périphérique à transthyrétine héréditaire (hATTR-PN) en évaluant son effet sur les troubles neurologiques, la qualité de vie, l’état nutritionnel, le handicap et la vitesse de marche.
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Démontrer la supériorité du nucresiran par rapport au vutrisiran utilisé dans l’étude, en ce qui concerne les taux sériques de transthyrétine (TTR).
Drugs administered
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Nucresiran
Le Nucresiran est un traitement expérimental. Il envoie un petit ARN (siRNA) dans les cellules du foie. Ce siRNA cible l’ARN messager de la TTR et le détruit avant qu’il ne puisse produire la protéine pathologique. -
Vutrisiran
Le Vutrisiran est une thérapie par ARN interférent (RNAi / siRNA). Il cible l’ARN messager de la protéine TTR dans le foie afin d’empêcher sa production.
Treatment arms
Nucresiran 300 mg (EXPÉRIMENTAL) : Les patients reçoivent 300 mg de nucresiran par voie sous-cutanée une fois tous les 6 mois pendant la période de traitement et la période d’extension. Ce bras expérimental évalue la monothérapie par nucresiran.
Vutrisiran 25 mg suivi de Nucresiran 300 mg (COMPARATEUR ACTIF) : Les patients reçoivent 25 mg de vutrisiran par voie sous-cutanée tous les 3 mois pendant la période de traitement, puis 300 mg de nucresiran par voie sous-cutanée tous les 6 mois pendant la période d’extension. Ce bras comparateur actif évalue l’administration de vutrisiran suivie de celle de nucresiran.
Inclusion criterias
- A un diagnostic documenté de hATTR-PN
- A un score d'incapacité neuropathique (NIS) de 5 à 130 (inclus)
- A un diagnostic d'amylose hATTR avec polyneuropathie avec une variante génétique TTR documentée
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- A un statut de performance de Karnofsky (KPS) de 60%
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Exclusion criterias
- A d'autres causes connues de neuropathie sensorimotrice ou autonome
- A subi une transplantation hépatique ou est susceptible, selon l'avis de l'investigateur, de subir une transplantation hépatique pendant la période de traitement de l'étude
- A d'autres formes d'amylose connues (non hATTR) ou des preuves cliniques d'amylose leptomeningée
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- A une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) >2,5 limite supérieure de la normale (ULN)
- A une bilirubine totale >1,5 ULN
- A un taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≤30 mL/min/1,73m²
- A une classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association (NYHA) >2
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- Required conditions
- Required histologic types
- Minimum age
- Maximum age
- Required organ involvement status
- Required organ involvements
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Amyloidosis
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Other
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18
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85
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Presence
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Neurological
Investigating sites
1 site is currently running this trial
Sponsors
The sponsors responsible for this trial