[MAGNITUDE] Étude de phase 3 du NTLA-2001 chez des participants atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM)

Drugs administered

• NTLA-2001
  Le NTLA-2001 est un traitement expérimental de thérapie génique. Il utilise la technologie CRISPR directement dans le corps humain. L’idée est d'envoyer des nanoparticules lipidiques vers le foie, transporter l’outil CRISPR/Cas9, “désactiver” le gène TTR dans les cellules du foie, et empêcher la production de la protéine toxique TTR. Le traitement est conçu comme une dose unique potentiellement durable, contrairement aux traitements classiques qui nécessitent des injections régulières

Treatment arms

NTLA-2001 (EXPÉRIMENTAL) : Perfusion intraveineuse unique de NTLA-2001. Groupe expérimental évaluant l’efficacité et la sécurité.

Placebo (COMPARATEUR PLACEBO) : Perfusion intraveineuse unique de solution saline normale (NaCl à 0,9 %). Groupe comparateur placebo.

Inclusion criterias

• Antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque (IC)
• NT-proBNP de dépistage, un marqueur sanguin de la gravité de l'insuffisance cardiaque, supérieur ou égal à 600 pg/mL et inférieur à 10 000 pg/mL
• Diagnostic documenté d'amylose ATTR avec cardiomyopathie
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Exclusion criterias

• Insuffisance cardiaque de classe IV selon la New York Heart Association (NYHA)
• Score de handicap de polyneuropathie de IV (confiné à un fauteuil roulant ou au lit)
• Thérapie par silencer d'ARN (patisiran, inotersen et/ou eplontersen) dans les 12 mois précédant la dose. Toute utilisation antérieure de vutrisiran n'est pas autorisée
• Initiation de tafamidis ou acoramidis dans les 56 jours précédant la dose de l'étude
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