Accès précoce post-AMM - WELIREG (Belzutifan)

Pour faire la demande d’AAP, vous allez être redirigé vers la plateforme électronique de demande à destination des professionnels de santé : https://www.edcbelzutifan.fr/portail/.

L’ Autorisation d’Accès Précoce est accordée au WELIREG (Belzutifan)  en monothérapie pour le traitement des patients adultes qui nécessitent un traitement pour un carcinome à cellules rénales (CCR), des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (TNEp), localisés et associés à la maladie de von Hippel-Lindau et pour qui les interventions localisées ne sont pas adaptées.

Le WELIREG (Belzutifan) est un inhibiteur du facteur de transcription du facteur 2 alpha inductible par l’hypoxie (HIF-2α). Dans des conditions de niveaux normaux d’oxygène, HIF-2α est la cible de la dégrada-tion par la protéine VHL. L’altération de la fonction de la protéine VHL entraîne l’accumulation de HIF-2α. Par conséquent, HIF-2α se déplace dans le noyau et régule les gènes d’expression, as-sociés à la prolifération cellulaire, à l’angiogenèse et à la croissance tumorale. Belzutifan se lie à HIF-2α et, dans des conditions d’hypoxie ou d’altération de la fonction de la protéine VHL, belzutifan bloque l’interaction HIF-2α-HIF-1β, entraînant une réduction de la transcription et de l’ex-pression des gènes cibles de HIF-2α.

Conditions de prescription et de délivrance:

• Médicament soumis à prescription hospitalière
• Prescription réservée aux spécialistes en neurologie ou en oncologie et aux médecins compétents en cancérologie.
• Médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement

Critères d’éligibilité:

• Patient adulte atteint de la maladie de Von Hippel-Lindau (VHL)
• Patients nécessitant un traitement pour un carcinome à cellules rénales (CCR), des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (TNEp), localisés et associés à la maladie de von Hippel-Lindau et pour qui les interventions localisées ne sont pas adaptées.

Critères de non-éligibilité:

• Hypersensibilité à la substance active ou à l’un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1 du RCP
• WELIREG (belzutifan) ne doit pas être utilisé pendant la grossesse